破解ALS：一种为ALS患者调查AOTs的科学方法

尘雾

    本文是破解ALS系列文章的第一篇，现补发出来。主要介绍ALS破解组成立的背景、工作流程和目的等方面内容。

    2009年以来，该系列已经更新了数十篇。由于信息不对称，所调查的有些AOTs国内病友并不熟悉，也有些就在我们身边；有的被国内医务人员引用，有的正在进行临床试验。在对AOTs的讨论中，每份调查报告基本都会涉及对相关疾病知识和研究状况的介绍，而以证据为核心的分析方法更是值得我们学习。理性、审慎、循证，和以此为基础的前瞻，应该成为我们思维和决策的基调。

    由于这些调查报告属于论文发表物，翻译难度和工作量远大于一般新闻资讯，我只能尽量保证定期更新。希望能为病友特别是新诊断病友们带来一些启示！

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破解ALS：一种为ALS患者调查AOTs的科学方法

本文发表于《肌萎缩侧索硬化》2009年第10期，129-130页

       基于从互联网上收集到的信息，ALS患者经常会考虑（试用）替代性和标签外疗法（alternative and off-label  therapies，AOTs）。这些AOTs可能非常昂贵，有些潜在有害，关于有效性和安全性的证据往往是粗略而不准确的。在一些监管不力的地区，ALS患者还可能在临床试验之外追求更具侵入性的治疗，比如将干细胞注射到神经系统。在这样的背景下，ALS患者及其家人们迫切需要一个能方便获取有关这些治疗方案科学信息的论坛。另一方面。临床医生们一直有兴趣并接受过相应训练来提供关于AOTs的意见，患者也经常向他们咨询这方面的信息。

       事实上，一些临床医生已经代表他们的患者对某些AOTs进行了详细调查。2007年，神经科医生Leonard van den Berg博士代表荷兰ALS患者调查了北京神经再生、修复和功能恢复研究所（Institute of Neuro-Regeneration, Repair andFunctional Recovery in Beijing），包括对其设施、相关费用以及 “治疗” 方法科学有效性和伦理的详细审查。然后，他系统地评估了12名前往那里接受治疗的ALS患者状况。这项工作在一次国际ALS研讨会上进行了讨论，并得到了适当的广泛报道，ALS患者因而对该机构所提供治疗的费用和风险有了更清晰的认识。另一个小组最近调查了一种被称为IPLEX的AOT，对其原理进行了批判性回顾，同时介绍了一组服用该药物（由意大利神经科医生Vincenzo Silani博士提供）的意大利患者状况。他们发表了这一调查，引发出关于这一未经证实疗法的大量而适当的讨论。他们还发表了一篇科学评论，讨论IGFs作为潜在疗法在ALS治疗中的作用。

       我们现在推出一种更为正规化的方法，供ALS临床医生-科学家继续为正在进行的关于AOTs的辩论做出建设性的贡献。这一倡议被称为ALS破解组（ALSUntangled，ALSU），工作流程由3部分构成：1. 了解ALS患者可能考虑试用的AOTs；2. 由ALS临床医生-科学家对这些AOTs进行调查；3. 公开发布调查结果。

       调查的目标将是确切阐明所提供的是什么（疗法）、相关费用，“治疗” 的科学和伦理基础以及潜在益处和风险。个别ALS临床医生-科学家不仅会提供意见，还将提供有关特定AOT网站、其基础设施和额外的患者结果（就像Leonard van den Berg博士对北京神经再生、修复和功能恢复研究所的调查那样）。

       ALSU是一个新的、令人兴奋的项目，应该会受到临床医生和ALS患者的欢迎。在非盈利组织的驱动下，它将提供对AOTs及时、准确和有科学依据的分析。而这反过来又会帮助ALS患者及其家人在日益嘈杂的环境中做出明智的决策。

       参考文献：略

木易小小

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