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华盛顿特区（2016年2月8日）——美国ALS协会与ALS找到疗法基金会很高兴地宣布：推出一项大挑战（Grand Challenge）活动来开发生物标记物以追踪TDP43聚合。拥有最成熟开发计划的成功团队将获得100万美元的投资。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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TDP43是ALS和其他神经退行性疾病（比如额颞叶痴呆和阿尔茨海默病）患者大脑和脊髓中发现的主要蛋白质聚合物（即蛋白质团块）。TDP43中的突变也是ALS的一个遗传原因。通常，TDP43位于细胞的细胞核中。在疾病状态下，TDP43聚合物会在细胞质中积聚。异常TDP43蛋白质在细胞核与细胞质之间的转运一直牵连在疾病过程之中。（但）尚不清楚的是，TDP43如何与临床疾病相联系以及TDP43细胞质聚合物是否具有毒性。
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大挑战将奠定基础，开发一种正电子发射断层扫描（PET）示踪剂，特定用于TDP43聚合物以作为ALS生物标记物。一旦开发成功，它将被广泛用于在疾病过程中追踪TDP43聚合，从而优化以TDP43为靶点的临床试验。
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挑战分为两个阶段。在第一阶段，拥有最成熟计划和合适材料的团队将获得100万美元赠款；第二阶段，如果第一阶段取得成功，确保提供资金将PET示踪剂推进到进一步的临床开发。
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有资格参与挑战的研究团队包括但不限于以下：TDP、基础生物学、放射化学、PET、发现和药用化学团队。有兴趣的研究团队需要在2016年3月22日前提交意向书和摘要。挑战委员会将筛选其中最有希望的提案，并在2016年4月11日向相关团队发出请求，索要完整的提案，相关团队需要在2016年5月20日之前提交完整提案。将于2016年7月宣布获胜团队。挑战完整细节信息可见：here 8 d! \1 R8 w* p4 u3 |' ]
关于美国ALS协会（The ALS Association）
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ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org 0 n$ [+ e2 ~7 @& q
关于ALS找到疗法基金会（ALS Finding a Cure Foundation） 4 ]( [4 U6 X1 R* G1 k+ U4 N
ALS找到疗法基金会的唯一目的是资助研究找到ALS治疗方法。基金会与ALS协会和通用电气医疗集团（GE Healthcare）建立合作伙伴关系，共同资助研究、打破障碍来加快疗法开发。我们的目标是将资金转化为先进的开发工具，为神经学研究材料提供开放平台，理解疾病异质性，促进ALS的早期诊断。更多信息可见：www.alsfindingacure.org " e3 P7 H) D8 O/ T* U! Q, N; d# R' Q
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发表于 2016-2-9 16:21:56
发表于 2016-2-9 16:43:51
楼主
发表于 2016-2-10 00:10:30
谢谢尘尘翻译