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2018年7月10日——研究人员可能距离开发出一种ALS潜在免疫疗法又近了一步。该方法由ProMIS神经科学公司（ProMIS Neurosciences）开发，目的是通过去除扰乱细胞质的TDP-43聚合物来减少ALS中的运动神经元毒性。
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ProMIS公司表示，研究人员产生了一种特异性检测错误折叠TDP-43蛋白质的单克隆抗体。现在，研究团队正在测试这些抗体，以识别最有前景的候选药物，开发作为ALS潜在疗法。 9 D$ k& a/ l- g. y# B
通过减少细胞质中TDP-43积累来保护ALS中运动神经元的方法越来越多，上述策略只是其中之一。在超过95%的ALS病例中，可以在运动神经元的细胞质中检测到TDP-43聚合物。 B/ R/ p @, X2 W5 T
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图：潜在免疫疗法旨在通过减少细胞质中积累的TDP-43来保护ALS中的运动神经元 " v8 G) C, D1 U( H1 O& N) \4 O
与此同时，日本研究人员正在开发一种不同的方法，希望能减少ALS中的运动神经元毒性。滋贺大学医科大学Makoto Urwashitani领导的研究团队开发的策略使用单链抗体，也就是细胞内抗体（intrabodies），靶向聚合物进行摧毁。这种由单个基因编码的细胞内抗体可以被包装在腺相关病毒（AAVs）中，使其能够递送进入大脑和脊髓的运动神经元和胶质细胞。 ( P, l) a; e7 o" T, {
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发表于 2018-7-30 01:32:58
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