华盛顿特区,2018年3月7日——美国ALS协会、美国神经病学学会(AAN)和美国大脑基金会(American Brain Foundation)共同将2018年ALS研究Sheila Essey奖授予圣路易斯华盛顿大学医学院神经病学教授Timothy M. Miller博士。1996年以来,ALS协会和AAN一直在共同评选该奖项的获得者,以表彰在ALS病因、预防和治疗研究中做出重大贡献的科学家。 0 M+ B9 ~# Q0 f) N, k( e
ALS(肌萎缩侧索硬化),也就是卢伽雷氏症,是一种侵犯大脑和脊髓中神经元(神经细胞)的进行性神经退行性疾病。最终,ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力,导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。 6 R8 f9 `" u8 U8 [) u
Miller因其在寻找ALS有效疗法方面的工作而获得该奖项。包括ALS在内的许多神经退行性疾病,都涉及错误折叠毒性蛋白质的堆积,Miller和他的研究团队正在开发一种方法来关闭大脑和脊髓液中这些毒性蛋白质的产生。 $ w" E6 z; \" r8 M# l1 B( w% ^
“我们团队一直在努力寻找方法来阻止这些蛋白质损害控制运动的神经细胞,” Miller说,“我们相信,我们的精制方法可能广泛适用于所有不同类型ALS的临床试验。”
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Miller的方法目前正在一项靶向SOD1的人类反义试验中进行测试,SOD1突变是第二常见的遗传性ALS基因突变。 7 `% @+ J; [' b, O& @) b5 x! Z
“我很幸运能够和一群真正致力于为ALS患者找到治疗方法的人们一起工作,” Miller说,“很荣幸能够获得这个奖项,我很高兴能够与他们分享这一荣誉。” 6 m7 D6 n- Q7 d1 a4 p) I- ?4 X) V
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“Miller博士在将反义技术引入ALS患者临床试验的过程中发挥了重要作用。他的工作是确保可以将脑脊液和血浆中的突变SOD1水平测量作为生物标志物,这对试验是至关重要的,” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说,“他对C9orf72家族的自然史研究是即将到来的C9orf72反义试验所必需的。Miller博士还领导了一种TDP-43生物标志物的开发,将成为该领域的宝贵工具。” 8 \! e( _6 Q$ s2 K: F! }. K; H
ALS研究Sheila Essey奖是对为ALS研究做出重大贡献的科学家的承认和尊重。该奖项最初由Essey家族基金通过ALS协会西金分会慷慨设立,以纪念与ALS抗争10年(2004年离世)的Sheila Essey。Sheila的丈夫Richard Essey担任过ALS协会国家董事,并是大湾区分会(现在的西金分会)创建者之一。之前的获奖者们使用奖金继续他们的ALS研究或者支持他们研究团队中有前途的年轻科学家。
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Miller博士将在2018年4月21日至27日于洛杉矶召开的AAN第70届年会上领取该奖项。AAN年会是世界上最大的神经病学家会议,将有超过13000人参加,并有超过2700个关于脑部疾病最新研究进展的科学展示。获奖者将得到5万美元奖金以加速继续ALS研究。 5 ~5 \; H0 a' P
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