原文标题：ALS疗法延长大鼠生命
" X6 K4 u( ^0 _+ x. c# x
希德斯-西奈科学家通过将改造过的神经细胞植入大脑来探索治疗ALS的新方法 - E# Q+ Q j4 C: O! q o) k/ e
2018年4月17日——希德斯-西奈研究人员正在探索一种新方法，通过将经过特别设计的神经细胞移植入大脑来治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。他们今日发表于《干细胞》（Stem Cell）期刊的新研究表明，移植的细胞能够在动物模型中延缓疾病发展并延长生存期。
# S6 w% G1 q* d) O8 P
! F5 |! c3 [) D( V* H
ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种神经系统疾病，会导致患者进行性瘫痪麻痹直至死亡。虽然药物和机械设备可以帮助缓解相关症状，但目前还没有有效的治疗方法，大部分患者会在5年内离世。 2 S* g: u2 j- x& N9 P
“如果我们未来能够在人类患者中重现我们的研究结果，那么就可以延长这种毁灭性疾病患者的生命并改善其生活质量，” 该研究第一作者、希德斯-西奈理事会再生医学研究所（Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute）生物医学科学助理教授Gretchen Thomsen博士说道。 " z6 j6 l5 }8 l1 I
: z, w d, j' [8 I/ g2 q% \6 B$ D
) j M9 }1 ~; a1 R5 Z1 X
在这项研究中，研究人员基因重编程神经祖细胞以分泌一种名为GDNF的特殊蛋白质，然后把这些细胞移植到ALS动物模型的大脑皮质中。GDNF有助于维持胶质细胞，而胶质细胞则为运动神经元提供支持。在ALS患者中，胶质细胞缺乏特定蛋白质而病变，运动神经元逐渐凋亡导致瘫痪。
) H g. X& ~( T3 M4 F! Z9 |
一旦进入大脑皮层，所移植的细胞就会成熟为胶质细胞并将GDNF释放到大脑中——这本身就是一项重大科学成就。接受移植的实验室大鼠比未接受治疗的大鼠寿命长8%，无瘫痪时间长10%。实验组中控制肌肉运动的脊髓运动神经元的生存时间也更长。
: H$ I1 f: E0 `2 R8 C6 x
Thomsen表示，虽然研究结果表现出前景，但还需要更多的临床前研究来确定哪种治疗水平可能是足够和安全的。希德斯-西奈研究人员目前正在从事这些研究，作为为临床试验提出建议的初步步骤。 % e1 D( g% g: J' T/ h" L; O8 c7 g
/ v- L# ^. V8 E
图：脑组织中移植的神经祖细胞（绿色）、蛋白质GDNF（红色）和运动神经元（蓝色）
, n+ v; z0 V7 l& ^: g
& d+ f/ z* r% V
' @' k5 [& I! ]0 I4 B q
“希德斯-西奈致力于进行开创性的研究，目标是有朝一日根除ALS和患者的痛苦，” 希德斯-西奈学术事务执行副总裁、医学院院长Shlomo Melmed博士说，“今天的研究显著推进了这一趋势。” * \% X( B- N8 c- k
! `3 |$ C& @* _! E
5 i* @* A2 u; d. c4 P
| 
发表于 2018-4-19 23:34:09
发表于 2018-4-20 00:08:45
