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马萨诸塞州坎布里奇，2018年4月5日——Amylyx制药公司（Amylyx Pharmaceuticals,Inc.）和美国ALS协会、ALS找到疗法基金会、东北ALS联盟以及麻省总医院神经临床研究所今日宣布：首批完成2期CENTAUR临床试验的患者已经选择在非盲扩展（OLE）研究中继续接受AMX0035治疗。所有完成该研究主要阶段的患者都有资格参与扩展研究，并将接受AMX0035治疗。
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CENTAUR（Combinationof Phenylbutyrate and Tauroursodeoxycholic Acid ，苯丁酸和牛磺熊去氧胆酸的组合）试验于2017年7月开始治疗患者，是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，在全美范围内招募132名患者。该试验的主要目的是评估AMX0035的安全性和耐受性，同时评估该药对ALS疾病进展（由24周研究期间ALSFRS-R得分测量）的影响。CENTAUR试验也是首个使用创新设备ATLIS（肢体等距力量精确测试）来测量患者肌肉力量的药物试验。此外，该试验还将评估有前景的基于血液和成像的ALS生物标志物，以确认药物抵达靶点。
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Amylyx公司首席执行官兼共同创始人JoshuaCohen评论道：“我们很高兴能在这项研究中向参与者提供这一扩展，非常感激他们的付出和承诺。”
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Amylyx公司总裁兼共同创始人Justin Klee补充道：“感谢ALS协会、ALS找到疗法基金会、东北ALS联盟、麻省总医院神经临床研究所和ALS群体，感谢他们在帮助我们提供这个非盲扩展方面的杰出支持。”
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AMX0035是两种小分子——苯丁酸钠（PB）和熊去氧胆酸（TUDCA）——的口服组合。两种化合物已经在几种ALS细胞和动物模型中证明了有效性。PB和TUDCA已经在ALS临床试验中进行了单独测试，都抵达其安全性和耐受性终点，并表现出有效性的初步迹象。在临床前试验中，Amylyx公司已经证明这两种化合物之间存在协同效应，提示组合可能比单个药物更有效。 + T% x" Y0 F& D% A0 |2 D! G- v
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发表于 2018-4-6 00:59:45
发表于 2018-4-6 07:25:46
