2017年12月4日——美国ALS协会很高兴地宣布,加州大学圣迭戈分校Don Cleveland博士荣获2018年生命科学突破奖(Breakthrough Prize in Life Sciences)。在由摩根•弗里曼主持的硅谷“科学奥斯卡奖”颁奖典礼上,Don Cleveland博士获得了300万美元奖金,用于继续他重要的ALS研究项目。该奖项创立于2013年,官方表示,该奖项是为了表彰“在理解生命系统和延长人类生命方面取得的革命性进步”。
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在获奖感言中,Cleveland博士说:“这个奖是对我们工作的认可,是一份非凡的荣誉。我的同事们和实习生一直在致力于确定遗传性ALS的病因,并开发一种抑制致病基因的 ‘设计师’ DNA药物方法。之前几乎没有人认为这种沉默方法能够作用于神经系统。我非常感谢ALS协会对他们工作的支持——从开始持续到现在——这使得正在庆祝的成功成为可能。”
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Cleveland博士拥有杰出的研究生涯,在ALS领域倍受尊重。他在神经退行性疾病的研究中取得的众多成就和奖项。Cleveland博士在发现遗传性ALS(特别是SOD1)的分子通路方面发挥了重要作用,特别是SOD1,目前已知是ALS第二常见的遗传病因。他也是第一个阐明胶质细胞(中枢神经系统的支持细胞)在神经变性退化中作用的人。他还被公认为在ALS和亨廷顿舞蹈症动物模型中建立了反义寡核苷酸(ASO)疗法。参考阅读:反义寡核苷酸药物接近潜在分水岭时刻
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能够资助和见证他多年的研究成果让ALS协会感到骄傲。1999年,ALS协会连同美国神经病学学会,授予Cleveland博士Sheila Essey奖,以表彰他对研究工作的重大贡献,包括他发现的疾病蛋白tau和帮助识别出触发神经退行性疾病的关键步骤。值得注意的是,他的团队开创了ASO疗法,这是ALS协会自2004年以来一直在资助的项目。
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从我们最初的资助开始,这种治疗ALS的基因沉默疗法已经从学术实验室发展到建立了行业伙伴关系,再到进入临床测试。目前,一项针对SOD1突变携带者的临床试验正在进行之中,并计划在不久的将来开始针对C9orf72进行临床试验,C9orf72是最常见的ALS遗传病因。他在反义技术方面的成功,不仅限于ALS,还包括其他神经退行性疾病。2016年12月,FDA批准了治疗脊髓性肌萎缩的反义技术。现在,我们通过神经协作(Neuro Collaborative)项目继续资助Cleveland博士的前沿研究。神经协作是加州唯一专注于治疗ALS的独特学术-产业项目。
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祝贺Cleveland博士获得这一巨大的荣誉,并期待看到来自他实验室的更多令人兴奋的消息!
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