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统计上显著减少抽筋相关疼痛强度和僵硬；包括抗抽筋活动在内的多个终点存在强大且一致的趋势 首个显示FLX-787治疗神经疾病效果的临床证据 FLX-787治疗ALS中抽筋的美国2b期试验正在快速轨道地位下进行 # e* l' |8 v! ] H) }* r1 X
Flex制药公司（Flex Pharma, Inc）2017年11月6日宣布了FLX-787治疗ALS中抽筋的随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验的积极顶线数据。这项在澳大利亚进行的研究已经提前终止，以便公司将资源集中于正在进行的美国2b期ALS研究（COMMEND）。 . h5 c: _, L2 t, W u
“尽管完成这项研究的患者数量较少，但我们还是受到FLX-787对多个抽筋和疼痛相关有效性终点积极影响的鼓舞，” Flex公司总裁兼首席执行官William McVicar说，“这些数据提示，在我们正在进行的2b试验COMMEND研究中，FLX-787有潜力使经常抽筋的ALS患者受益。我们很高兴能在快速通道地位下推进FLX-787治疗ALS相关抽筋的开发。”
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在完成试验的8位患者中，基于数值评定量表（NRS）的每日评估，在抽筋相关疼痛强度和僵硬从基线的减少百分比方面，FLX-787治疗组是统计上显著的（p<0.05）。多个终点上都表现出强大和一致的趋势，包括：抽筋数量从基线的减少百分比（p=0.08）、不发生抽筋的天数从基线的增加（p=0.09）以及患者（PGIC; p=0.06）和临床医生（CGIC; p=0.06）对改变总体印象的改善。FLX-787总体耐受性良好。 - D9 J0 {/ R2 m( a }4 _7 i
在完成试验的患者中： ( r( S' \: u. A, u( p+ K6 l
1. 在抽筋从基线的减少方面，FLX-787治疗组的中值为31%，安慰剂组为0.1%； 2. 不发生抽筋的天数方面，FLX-787治疗组中值为4.4，安慰剂组为0； 3. 患者自我评估改善方面，FLX-787治疗组为50%，安慰剂为12.5%（PGIC）； 4. 临床医生评估改善方面，FLX-787治疗组为50%，安慰剂组为0； 3 f: k; E! }6 h S$ @6 j+ _6 K
“几乎所有ALS患者都报告有抽筋，大多数患者寻求治疗以减轻痛苦。该数据集提供了首个临床证据，表明FLX-787对神经疾病患者有效果，并证明了化学神经刺激在治疗由运动神经元超兴奋引起的症状方面的效用，” Flex公司首席医疗官Thomas Wessel博士说，“在之前的研究中，FLX-787在神经系统功能正常的个体（例如那些夜间腿部抽筋的人）和我们电学-诱导抽筋的健康志愿者身上表现出类似的功效。”
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发表于 2017-12-25 22:37:25
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