加州帕萨迪纳，2017年12月8日——Genervon生物制药公司（Genervon Biopharmaceuticals LLC）将于2017年12月9日在波士顿第28届ALS/MND国际研讨会上介绍其最近的发现。 # U+ p6 Z- x7 m$ [* h
Genervon公司发现并开发了GM604（GM6）——一种多靶点调节剂——为治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病提供了一种新型疗法策略。
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GM6是一种6-氨基酸药物，该药物建立在从发育中神经系统中分离出来的内源性胚胎阶段神经营养因子之上。 . A2 c+ w1 T5 K, X
利用一种系统生物学方法，我们发现GM6具有由神经营养因子组成的多靶点效应，从而改善神经退行性患者中神经元的生存。
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ALS是一种致命的异质性神经退行性疾病，目前缺乏有效的治疗选择。Genervon公司认为，由于神经退行性疾病的复杂性和它们的多因素发病机制，传统的单靶点方法可能不会有效。 # |) y: J& |, N& I, a" D! T/ i
我们已经表明，GM6能够促进神经保护作用，对抗神经退行性疾病患者脑脊液（CSF）中含有的毒性因子，而且能够跨越血脑屏障。在SOD1小鼠ALS模型中，我们证明GM6能够延迟疾病发生并降低死亡率，同时伴随生理功能的改善。最后，我们的2A期临床试验（2周，6次治疗）提示了积极的信号，表明ALS患者在疾病生物标志物和功能测量方面存在有利的转变。这些数据支持进一步研究。一项基于更长治疗期和更大样本数量的3期研究目前正在计划之中。 : H0 h. E7 J* B+ H7 ]
RNA-序列（RNA-seq）被用来在SH-SY5Y细胞中确定ALS相关基因是否表现出对GM6治疗的独特应答，这可能提示GM6正在影响与ALS发病和/或发展过程相关联的基础性信号通路。生物信息学分析识别出由GM6调节的、在ALS发生和发展中具有潜在重要作用的基因。这些基因根据6种假设的作用机制（MOA）进行分类，认为GM6可以通过对抗氧化损伤同时增强神经生成、微管稳定性、免疫介导的神经保护、突触传递和谷氨酸清除来保护神经元。
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Genervon公司很高兴地报告，已经成功提交了由GM6调节、与ALS和神经退行性疾病相关的通路和基因的专利申请。
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发表于 2017-12-12 23:25:56
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