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ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种致命的神经疾病，全世界范围内影响超过22万名患者，目前无法治愈，治疗方法也非常有限。巴罗格里高利•富尔顿ALS研究中心（Gregory W. Fulton ALS Research Center at Barrow）主任、美国顶尖ALS研究者Robert Bowser博士领导了这项研究。该中心被认为是全世界领导性神经科学研究机构之一。
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Bowser博士的团队使用了IBM沃森健康（IBM Watson Health）提供的技术，包括 “沃森药物发现”（Watson for Drug Discovery）。“沃森药物发现” 是一个利用超过2800万MEDLINE摘要和其他数据源文本的新型研究平台。该方案运用了先进的自然语言处理、机器学习和预测分析，以识别基因、蛋白质、药物和疾病之间新的关系。
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“进一步验证和扩展我们的早期发现是令人兴奋的，因为在这一性质的研究中，时间就是生命，” Bowser博士说，“我们也许可以个别研究1500个蛋白质和基因，但那要花费我们长得多的时间。这些发现激发了希望，通过这项技术，我们也许有朝一日能够找到新的和更有效的ALS疗法。”
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这项研究很重要，因为它证明了人工智能算法加快实验室研究发现的能力。还提供了进一步的证据，表明RNA代谢在ALS中扮演着重要角色。
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目前有超过30个基因与ALS有关，其中11个编码RNA结合蛋白的基因中的突变会导致家族形式的ALS。这些RNA结合蛋白在细胞内DNA编码以及转换成蛋白质的过程中发挥关键作用。这些蛋白质中的改变会导致RNA代谢改变，并在运动神经元中产生毒性蛋白质聚合物，从而促使患者运动功能紊乱，最终瘫痪和死亡。 ( V+ J! L+ P& K* Z% H
人体内DNA编码超过1500个RNA结合蛋白，之前尚不清楚其他RNA结合蛋白是否会促进ALS发生发展。面对如此巨大的数量，检查所有这些RNA结合蛋白所需的费用和时间令人望而却步。“IBM沃森药物发现” 能够对在ALS中发生改变的额外RNA结合蛋白进行排名和预测，以便科学家们将工作重点放在排名较高的蛋白质上。巴罗实验室研究了这种方法能否加速对额外RNA结合蛋白的识别。 ( _5 ^0 D, o4 @$ p8 T& f8 t5 x
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Bowser博士和他的团队提供了一份包括11个已知会导致ALS的RNA结合蛋白的清单。“沃森药物发现” 将清单上的蛋白质与来自2800万个MEDLINE摘要的医学文献交叉对照，从而对我们基因组编码的全部1500个RNA结合蛋白进行排名，试图识别与ALS相关的新RNA结合蛋白。
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巴罗团队利用5种不同的方法验证了排名前10的RNA结合蛋白，这些方法包括使用患者组织样本和患者源性干细胞分化成的运动神经元。证明了“沃森药物发现”正确预测ALS相关RNA结合蛋白的能力。
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这项研究的结果是开创性的，而且将本来需要研究人员数年时间的艰苦过程缩减为几个月。
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在排名前10的候选基因中，8个得到成功验证，并在ALS中表现出改变。其中5个基因从未在ALS中被检测过，表明IBM的人工智能平台可以预测与该病相关的新基因和蛋白质。位于列表底部的RNA结合蛋白在ALS中没有改变。
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通过加速细胞生物学研究，科学家们希望能加速ALS新疗法的发现。 5 B7 ~- x5 t, Q( w" r8 K2 V
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发表于 2017-12-5 03:01:13
发表于 2017-12-5 16:26:12
