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Tirasemtiv治疗ALS患者的3期临床试验没有达到主要或次要终点 试验结果将于12月8日在第28届ALS/MND国际研讨会上进行介绍
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加州南旧金山，2017年11月21日——Cytokinetics公司（Cytokinetics,Incorporated）今日宣布：VITALITY-ALS研究，即Tirasemtiv治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的国际性3期临床试验，没有达到主要终点（缓慢肺活量SVC从基线的改变，随机化后24周评估）或任何次要终点（在48周评估）。 p8 a) W$ }8 d
VITALITY-ALS研究中没有识别出与tirasemtiv有关的新的安全性或耐受性发现。接受tirasemtiv或安慰剂治疗的患者之间的严重不良反应相似，但停止tirasemtiv治疗的患者多余安慰剂组，主要是因为与耐受性相关的非严重不良事件。在SVC从基线到24周的衰退方面，接受tirasemtiv治疗的患者下降幅度小于安慰剂组，但差异并非统计上显著的。 ! ?. j( H7 v7 s) c. u, y2 n: H
“虽然对VITALITY-ALS结果深感失望，但我们仍致力于为ALS和其他以呼吸功能及肌肉力量衰退为关键特征的疾病患者们开发新疗法，” Cytokinetics公司总裁兼首席执行官Robert I. Blum说，“我们决定暂停tirasemtiv的开发。但我们相信VITALITY-ALA研究证明了作用机制的药理活性，同时相信我们的下一代快速骨骼肌激活剂CK-2127107可能解决tirasemtiv的局限性。基于之前的1期临床研究，我们相信，CK-2127107治疗ALS患者将比tirasemtiv的耐受性更好、潜在更有效，同时期待2018年的2期试验结果。我们对参与VITALITY-ALS的试验研究员、试验中心人员、患者和护理者们表示感谢！” : ]! `! Q$ _9 w* e- p( N
VITALITY-ALS 领导研究者、巴罗神经研究所神经病学教授兼主席、亚利桑那大学神经病学教授兼执行主席Jeremy Shefner博士将于2017年12月8日在波士顿第28届ALS/MND国际研讨会上介绍相关结果。
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关于Tirasemtiv和CK-2127107
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Tirasemtiv是一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA），通过增加其对钙离子的敏感性而选择性激活快骨骼肌肌钙蛋白复合体。在临床前研究和早期临床试验中，证明能够增加骨骼肌力量对神经元输入的响应，延迟肌肉疲劳的发生，减少疲劳程度。Tirasemtiv已经在临床试验中进行了研究，在国际上招募了超过1000人。
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CK-2127107是源于Cytokinetics公司骨骼肌收缩项目的下一代FSTA。CK-2127107衍生自不同的化学结构类，被设计为相对于tirasemtiv有一定的优势。与tirasemtiv相比，在临床前模型和人类中，CK-2127107似乎更强力，而且耐受性更好。CK-2127107已经证明了药理活性，可能成为与肌肉无力和疲劳相关疾病的新治疗选择。CK-2127107在健康志愿者中完成了5个1期临床试验，评估安全性、耐受性、生物可用性、药代动力学和药效动力学。CK-2127107目前正在针对神经肌肉和非神经肌肉疾病以及与肌肉功能障碍和无力相关的疾病进行临床开发，包括3项2期临床试验，分别治疗ALS、SMA和COPD患者，以及一项针对活动性受限老年人的1b期试验。 ( q2 [0 x2 B: {. U. \: K* o) s# |. S1 t
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发表于 2017-11-22 01:05:27
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