/ F6 l; ~4 p6 a; c. o* ~& v 本文系美国ALS协会对3期NurOwn临床试验相关更新的介绍和评论。
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2017年7月20日——7月17日，我们的合作伙伴东北ALS联盟（NEALS）主持了一场网络研讨会“NurOwn临床开发项目”，全面解释了之前的2期结果、即将进行的3期研究和以色列医院豁免项目（Israeli Hospital Exemption Program）。为了给出BrainStorm细胞疗法公司（Brainstorm Cell Therapeutics）过去发展和未来事业的完整图景，此次研讨会由公司管理层领导，包括总裁兼首席执行官Chaim Lebovits和首席运营兼医疗官Ralph Kern博士。参与即将进行的3期试验的临床医生也发表了讲话，包括Robert Brown博士、Anthony Windebank博士和Merit Cudkowicz博士。ALS协会已经与NEALS合作了8年以上，我们很乐意与他们共同宣传关于ALS临床试验的最准确的最新信息。
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2期试验总结
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Ralph Kern博士和Robert Brown博士简要概述了去年7月报告的2期临床试验。这是一个随机、双盲、安慰剂对照试验，NurOwn鞘内（通过脊髓）单次给药。所测试的主要结果是安全性，次要结果是有效性。2期试验没有招募足够的患者来证明疗效。该研究达到其主要终点，NurOwn是安全而耐受性良好的。
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为了补充这一信息，2期研究还探索了参与者脑脊液（CSF）中的潜在ALS生物标志物（一种追踪NurOwn干细胞是否抵达靶点并按设计发挥作用的方法）。他们报告，与安慰剂组患者相比，接受NurOwn治疗的患者脑脊液中，一种神经营养因子（帮助维持神经元生产能力的蛋白质）增加，炎症生物标志物显著减少。这些结果支持NurOwn的设计作用机制。
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3期更新
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计划的3期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估NurOwn重复治疗的有效性和安全性。该试验预计将招募200位参与者，随机比1:1，即100位参与者将接受NurOwn治疗，100位参与者将接受安慰剂治疗。这项研究将在初次治疗后运营28周。与2期试验单次给药不同的是，3期研究将在16周期间内测试3次NurOwn重复给药。
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即将到来的3期试验目前正在计划中，ALS协会将在宣布开始招募的日期后进行更新。
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该试验将在美国6家获批的医学中心进行，其中5家已经公布。已知的研究地点和领导研究者如下：
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1. 麻省大学医学院，Robert Brown博士
2. 麻省总医院，Merit Cudkowicz博士
3. 加州太平洋医学中心，Robert Miller博士
4. 加州大学欧文分校，Namita Goyal博士
5. 梅奥诊所，Anthony Windebank博士
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以色列的医院豁免项目
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BrainStorm公司正与以色列特拉维夫Sourasky医学中心合作，探索通过医院豁免项目将NurOwn用于ALS患者的可能性。
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该计划尚未获得批准，但领导层对不久的将来获得批准抱有希望。一旦收到以色列卫生部的决定，他们将宣布更新。
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其他新闻
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7月21日，BrainStorm公司宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）1600万美元拨款，以支持即将到来的NurOwn试验。
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发表于 2017-7-22 03:06:34
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