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2017年6月15日——斯克里普斯研究所（TSRI）佛罗里达校区化学系教授MatthewDisney，与来自梅奥诊所和约翰霍普金斯医学院的科学家们共同获得美国国立卫生研究院神经疾病和中风研究所720万美元拨款，为最常见形式的肌萎缩侧索硬化（ALS）和一种额颞叶痴呆（FTD）创建新的基于RNA的治疗方法。 4 H+ k! j( C* I6 Z9 J: B2 V( a, p1 i
Disney是这一五年计划的首席研究员，其他研究人员包括梅奥诊所神经科学主任Leonard Petrucelli和约翰霍普金斯大学医学院Jeffrey D.Rothstein。
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在这些科学家们首先专注于ALS和FTD小分子候选药物的同时，该拨款还将在TSRI建立RNA疗法中心，以继续为许多无法治疗的疾病研究基于RNA的疗法。 6 V) `- n& _2 K& T8 U" s
“我们的工作已经改变了对药物性（druggable）靶点的观点，而这笔拨款是对这一成就的明确认可，” Disney说，“这一资助将允许我们更严格地评估一种小分子药物能否被开发以靶向作用于导致最常见遗传形式ALS和FTD的RNA。我们现在可以尝试和回答的问题是，这些研究能否帮助推进科学从而为ALS患者带来药物。”
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ALS通常会在诊断后2到5年内致命。FTD是一种破坏大脑额叶神经元的神经退行性疾病，目前缺乏有效治疗方法。该研究将关注于一种干扰一种异常蛋白合成的领先化合物。这种异常蛋白合成被称为重复RNA扩张，在这两种疾病的发展中发挥关键作用。 ) J) X4 A" U- [' d9 f
Disney一直是为大量由RNA缺陷引起的疾病开发潜在治疗方法的先驱，这些疾病影响着全世界数百万人。他成功识别出与RNA结合的药物-样小分子，这是他实验室广泛的、自下而上的计算方法的结果。这种方法被称为“Inforna”，能够深入挖掘对抗这些基因组序列和细胞RNA的信息。
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“RNA在导致许多无法治愈疾病甚至更常见疾病的过程中扮演着重要角色，比如癌症。新中心的这项工作将研究和发展关于开发更广泛靶向作用于RNA的疗法的见解，RNA之前被认为不是靶标性的，” Disney说，“我们的工作将适用于任何疾病。” / C# I9 p7 s7 X) j7 U5 Q2 R
最初的研究是一种测试基于RNA疗法的特别好的案例，Disney说道。
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“新的拨款支持了这样一种观点，即RNA是一个治疗疾病的合理靶点，” Rothstein补充说，“我们相信，这种方法能够真正治疗ALS的起始点，从而导向有效和有影响的疗法。”
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“我们想要在临床前ALS模型中进一步评估靶向作用于重复扩张的生物活性小分子，” Petrucelli指出。 - v7 u: ~5 Q9 ?( v5 ^+ D' {9 H0 ]
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发表于 2017-6-28 23:44:35
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