! T9 Y8 n5 A4 `. o 2017年6月19日——ALS中运动神经元会变性退化，但这些细胞被破坏的原因还不清楚。因此，如何延缓或阻止ALS中运动神经元的破坏，仍然是一个悬而未决的问题。
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与此同时，越来越多的科学家正在转向干细胞，希望能促进ALS患者中运动神经元的生存和/或减少它们的毒性。但如何在临床中评估这些策略，仍然存在激烈的争论。
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图示：神经祖细胞。对关键肌肉力量的侧对侧（side-by-side）比较可能使得科学家们能够评估ALS干细胞疗法。这一方法旨在对照疾病 “内部” 的可变性，不需要历史队列和/或使用安慰剂。根据分析，二头肌和三头肌似乎是监测ALS患者病情发展最可靠的肌肉。
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现在，洛杉矶希德斯-西奈医学中心（Cedar Sinai Medical Center）的一个研究团队报告，一种涉及监测肌肉力量的新兴结果测量方法，可能促进对ALS干细胞疗法的评估。这项由CliveSvendsen领导的研究发现，ALS患者身体左右两侧关键肌肉的功能衰退，以相似的速度发展。研究结果提示，至少一些干细胞疗法可以通过比较这些肌群治疗侧和未治疗侧的力量状况而进行单侧评估。 + p" r2 X2 i$ O' c9 p
根据一项后续效力分析，这种侧对侧（side-by-side）比较可能使得临床医生以更小的样本规模来评估ALS干细胞疗法，而且不需要假手术和/或安慰剂注射。 " r8 E6 O4 L8 Q3 {3 H" c
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这项研究6月9日发表于《神经病学》（Neurology）。 . m& \( d: v6 x9 y! T7 W& |
与希德斯-西奈医学中心Robert Baloh合作进行的回顾分析，研究了近750位ALS患者中由固定肌力测定法确定的6组上和下肌群的衰退速度。这些之前由物理治疗师Pat Andres和同事们收集的纵向数据集，获得了ALS患者至少16个月的关键肌肉力量下降（状况），相关数据由TUFTS定量神经肌肉检查（TQNE）或更新的肢体等距力量精确测试（ATLIS）系统进行测量。（可参考：ATLIS力量测试可能缩短临床试验） , L# c9 ?% M' ^' ~( G& X; T
$ d* t2 H* P) ]+ Y& |. X* M 图示：通过手部分析疗法。与此同时，百健公司科学家们正转向通过手持肌力测定法来评估ALS潜在疗法。根据在美国神经病学学会2017年会议上发布的一项涉及924人的回顾性分析，这一新兴的基于力量的测量方法，与运动功能（ALS-FRS-R）和呼吸能力（FVC）的进行性丧失高度相关。而且，根据后续的侧对侧比较，这些肌肉的衰退速度相似。 ; L4 I, V8 t5 o @, n+ e
这项研究建立在之前由巴罗研究所Jeremy Shefner和百健公司Toby Ferguson领导的工作之上，他们的工作发现，使用手持肌力测定法来监测关键肌肉力量，是一种临床环境中测量ALS发展的可靠和可复制的方法，并因而可能促进对潜在疗法的评估。 8 n/ W2 q* S/ R1 W, O
现在，Svendsen的团队正在着手评估他们的ALS潜在干细胞疗法。该策略使用基因工程的神经祖细胞（NPCs）将GDNF递送到中枢神经系统，希望能保护ALS患者的运动神经元。该方法目前处于1期研究阶段。（可参考：2017更新：ALS患者干细胞试验） ( ?- k$ n+ g- `9 ~$ d
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发表于 2017-6-25 22:57:01
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