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一、基本信息 k; V2 s/ ~7 v5 j
1. 官方名称：AMX0035，苯丁酸（Phenylbutyrate，PB）和牛磺熊去氧胆酸（Tauroursodeoxycholic Acid，TUDCA）的固定组合，治疗ALS的安全性、耐受性、有效性和活性评估。 2. 招募：预计招募132位，尚未开放招募 3. 治疗方式：药物AMX0035 4. 主办者：Amylyx 制药公司（Amylyx Pharmaceuticals Inc.） 5. 合作者：ALS找到疗法基金会、ALS协会、东北ALS联盟、麻省总医院神经病学临床研究所、Leandro P. Rizzuto基金会 6. 主要研究人员：Sabrina Paganoni博士 7. 阶段：2期 8. 试验类型：随机、并行评估 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2017年4月12日 10. 预计开始日期：2017年5月，预计主要完成日期：2019年5月 ( v; s+ y, d' W9 ^; I' W" n! h- L
二、试验目的
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这是一项随机比2:1（活跃药物:安慰剂）的双盲、安慰剂对照II期临床试验，评估AMX0035治疗ALS的安全性和有效性。 ( }7 N9 P" q6 T* l- F
三、细节描述 , J& @: H Q2 F$ s4 D
AMX0035是一种联合疗法，设计为通过阻滞源于线粒体和内质网（ER）的关键细胞死亡通路来减少神经元死亡。这项临床试验被的设计为证明治疗是安全和可耐受的，并能够延缓ALSFRS-R测量的功能下降。试验还将评估AMX0035对肌肉力量、肺活量和ALS生物标志物（包括神经元死亡和神经炎症标志物）的影响。
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发表于 2017-4-27 16:45:35
发表于 2017-4-27 21:50:16
