2017年3月29日——ALS临床试验测量的是一种治疗对一些“结果测量指标(outcome measure)”的影响,比如呼吸功能(以肺活量测量)或整体功能(以ALS功能评定量表即ALSFRS-R测量)。临床试验的一个挑战是,特定结果测量指标的得分可能在短时间内波动,即使从长远来看是下降的。这意味着临床试验时间必须足够长,从而允许波动平复以看到治疗的真正效果。在一项由美国ALS协会资助的新研究中,麻省总医院Patricia Andres博士和同事们表明,一种新型肌肉力量测试得分的波动小于肺活量或者ALSFRS-R,因此可能对缩短临床试验是有用的。 2 h `* q3 y4 T/ U1 ?
这种新的测试被称为ATLIS(肢体等距力量精确测试,Accurate Test of Limb Isometric Strength),在一个装有肌肉力量传感器的特殊椅子上进行。在椅子上,患者可以在不需要改变姿态的情况下完成整个测试,这对ALS患者是有利的。在这项新研究中,100位ALS患者在5个地点接受ATLIS、肺活量和ALSFRS-R检查,试验过程中至少进行3次测量,以确定每个测量如何随时间而改变。研究团队发现,ATLIS的可变性小于另外两种测量手段,允许研究人员在更短的时间里更精确地确定ALS患者的衰退速度。
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如果这些结果在更大的研究中得到复制,它们提示ATLIS可能成为ALS临床试验中有用的结果测量指标。ATLIS可能在药物开发过程早期较小的试验中特别有用,用于快速确定新疗法是否拥有足以在更大试验中进行测试的前景。 5 B4 o" |3 z" k- W/ ?0 c8 t, K
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