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加州帕萨迪纳，2017年3月23日——Genervon生物制药公司（Genervon Biopharmaceuticals LLC）今日报告：已经将GM604（又名GM6）2A期临床试验数据发表于《F1000Research》。机密数据公开发表供同行评审。数据显示，在2A期临床试验和一位后期ALS患者中，ALS生物标志物发生有利的转变，ALSFRS-R和FVC的临床和功能测量获得改善。GALS-001的生物标志物结果提示GM6通过多个通路调节ALS疾病。
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我们的研究结果提示了GM6延长ALS中运动神经元生存的初步三重作用机制（MOA）。第一，通过减少SOD1表达，GM6可能会阻断病理性SOD1聚合物在运动神经元中的积聚；第二，通过减少线粒体基因表达和潜在的线粒体丰度（减少总tau），GM6可能中断线粒体凋亡通路；第三，GM6似乎会激活发展/有丝分裂通路（半胱氨酸蛋白酶抑制剂C），这可能促进细胞修复、轴突生成和神经元投射。
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GM6不是不同分子的 “鸡尾酒”。它是一个内源性胚胎阶段酪氨酸激酶运动神经营养因子调节器。GM6结合到人类神经系统的胰岛素受体、IGF1受体和IGF2受体。 3 m& w$ S8 V. g' T2 I0 `
虽然还需要更大的试验来确认这些发现，但目前的数据是令人鼓舞的，而且支持将GM604作为ALS候选药物。Genervon公司正在计划于2017年在美国开始一项3期ALS试验。招募细节将于晚些时候宣布。
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发表于 2017-3-28 23:05:06
发表于 2017-3-28 23:58:03
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