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华盛顿特区，2017年3月13日——美国ALS协会和ALS找到疗法基金会（ALSFAC）很高兴地宣布他们大挑战（Grand Challenge）活动的获胜者。此次挑战赛的目的是为TDP-43开发成像标志物，TDP-43是一种存在于几乎所有ALS病例的蛋白质。获得100万美元赠款的研究团队由圣路易斯华盛顿大学Timothy Miller博士领导，包括Paul Kotzbauer博士、Vijay Sharma博士、Nigel Cairns博士和圣路易斯大学Yuna Ayala博士。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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几乎所有ALS病例都以运动神经元内TDP-43蛋白质团块或聚合物形成为特征。这些在疾病过程中形成的蛋白质聚合物可能为疾病原因和发展提供线索，但目前还没有在ALS患者中检测它们的方法。追踪TDP-43在疾病过程中聚合及其对治疗反应的能力，应该能够加快新疗法的开发，就像成像淀粉样斑块已经加速阿尔茨海默病疗法开发一样。 8 H5 }& t s6 Q! O: a* L
在认识的ALS领域未满足需要的基础上，ALS协会和ALS FAC通过ALS加速疗法计划（ALS ACT）合作提供此次大挑战奖。 % m3 i* D8 g Y. N# x b; t3 [
获胜团队将开发一种PET示踪剂，一种能够安全穿过血脑屏障结合到TDP-43聚合物，并使其能够被正电子发射断层扫描（PET）检测到的分子。PET成像是一种广泛用于研究大脑的医学神经成像技术。获胜团队最近已经开发出生成大量聚合TDP-43的方法和评估一种潜在示踪化合物是否结合到这些聚合物的技术。他们还识别出一种确实结合到聚合TDP-43的初始化合物，为进一步化合物的识别和人用最佳化合物的精制搭建了舞台。 / z/ l+ g( G' [ c F
“我们已经看到，在其他领域，神经成像标志物的发展已经极大地加快了新疗法的开发，” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士评论道，“能够检测神经系统中的TDP-43，将允许我们快速而精确地评估潜在疗法对这一重要蛋白质的影响。因此，支持这个专家团队开发这种新的PET标志物，让我们感到兴奋。”
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“支持这个伟大团队为ALS开发重要成像标志物让我们非常兴奋。这种标志物的开发可以帮助诊断，还可以作为新疗法治疗效果的标志物。这种成像工具还可能对罹患其他TPD-43相关神经退行性疾病的患者有帮助，” ALSFAC首席医疗官、麻省总医院神经内科主任Merit Cudkowicz博士评论道。
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发表于 2017-3-16 20:06:57
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