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一、基本信息 9 P1 H) ~/ [* B& B0 V8 b8 g
1. 官方名称:低剂量白介素-2(Ld-IL-2)作为调节性T细胞(Treg)增强剂控制神经炎症治疗新诊断ALS患者的有效性和安全性:随机、双盲、安慰剂对照、II期、概念验证/机制验证临床试验 2. 招募:预计招募216位,尚未开放招募 3. 治疗方式:皮下注射 4. 主办者:Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes 5. 合作者: 6. 主要研究人员:Gilbert Bensimon博士和Christine Payan博士 7. 阶段:2期 8. 试验类型:随机、双盲、并行评估 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期:2017年1月31日 10. 开始日期:2017年4月,预计主要完成日期:2019年6月
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二、试验目的 , H! V5 A6 X* t: ~
MIROCALS是一项Ld-IL-2作为ALS治疗剂的II期研究。这项随机(1:1)、安慰剂对照、双盲、并行组试验,将评估Ld-IL-2治疗18个月对新诊断ALS患者生存和功能下降的安全性和临床有效性。随机化将根据(1)国家(n = 2:英国和法国)和(2)发病部位(n = 2:延髓和肢体)进行划分。
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主要目的是评估实验性药物(Ld IL-2)治疗18个月的临床有效性和安全性,从而建立通过增强调节性T细胞来修饰免疫应答而改变ALS疾病发展速度的概念验证。
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三、细节信息
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MIROCALS的次要目的是:
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验证一项新的II期研究,该研究设计为使用已经确立的生物标志物来早期测定药物应答,从而提高ALS中药物开发的效率。 5 V" o9 e0 k! ]( y
这项新试验设计的目的是: ' I; X2 i7 E2 m3 k' X2 q* M) m" C
(1)使用一种疾病活动性的早期药物应答替代标志物来缩短未来ALS试验的持续时间;(2)建立所测试药物的机制验证(PoM);(3)识别药物应答者状态。
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额外的探索性目的是: . o3 J: V9 I: z9 B6 A D( q" Q
(1)深免疫和炎症表现型;(2)大脑生物标志物;(3)基因组学和转录组学。
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