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原文标题：ALS协会和ALS找到疗法基金会及NEALS共同支持RNS60针对神经炎症的II期试验
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2016年12月2日——ALS协会和ALS找到疗法基金会（ALS Finding a Cure）治愈及东北ALS联盟（NEALS）共同资助总计100万美元来支持一个新的ALS临床试验，以测试实验性药物RNS60在减少炎症并延缓疾病发展方面的有效性。其中ALS协会投入50万美元。该试验正在计划之中，将在新的一年里开始，由意大利米兰IRCCS马里奥·内格里药理研究所神经病学家Ettore Beghi博士、意大利诺瓦拉大学医院神经病学家Letizia Mazzini博士和美国麻省总医院神经病学家Sabrina Paganoni博士共同领导。 $ |/ P' _; o( P# q
神经炎症
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炎症是免疫系统对组织损害或微生物入侵的保护性反应一部分。这是一个应该帮助痊愈的过程。但有时伴随疾病或损伤的炎症却事与愿违，变成对身体自身组织的不必要的攻击，导致诸如关节炎或自身免疫性疾病。 ( J4 `8 W, [6 J) m6 Z, w0 h" ^7 `- p
中枢神经系统中的炎症被称为神经炎症。越来越多的证据表明，神经炎症伴随运动神经元在ALS中的死亡。 0 Q$ A0 a e( E1 a7 Y% ?- z. C
RNS60 9 X8 {, F. Z0 n+ z, E5 s
疗法，比如药物RNS60，可能针对神经炎症通路的几个组分发挥作用，以延缓甚至停止疾病发展。临床前研究已经证明RNS60具有广泛的抗炎作用，包括降低炎性细胞的活化。该药物被设计为响应细胞压力而不影响正常细胞的功能。RNS60已经在临床前毒理学研究中进行了广泛的测试，表现出几乎没有副作用。
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试验设计 / Y- q5 j7 K- ]# D4 |) j9 R
在试验过程中，142位ALS患者将接受24周的药物或安慰剂治疗。主要目的是测量各种炎症的药效动力学生物标志物。次要结果测量将包括ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）、生存状况、用力肺活量（FVC）、耐受性和安全性。在24周的治疗期间，每周第一天通过静脉给药，其余6天通过雾化给药。将在第一天和第4、12、24周采集血液样本进行生物标志物研究。 , }. {, N1 v% I% t
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这项研究中所用的生物标志物 : X9 l9 h, o% N/ W! F
该试验通过ALS协会的ALS ACT项目拨款提供资助，促进在临床试验中使用生物标志物。生物标志物是人体内任何能够被追踪的可测量物质。它们对于临床试验中追踪和理解药物是否抵达靶点、是否改变疾病状态是至关重要的。在这项试验中，将测量血液中的神经炎症标志物，以确定治疗是否抵达其设计靶点并对免疫系统产生预期效果。 2 j* V4 A, r4 T/ A" Z4 Y2 p
接下来的步骤
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该试验正在计划之中，将在2017年初于波士顿和意大利的临床基地开始招募。我们将在获得更多关于临床试验和招募开始日期的信息后进行更新。 % `1 L1 A7 Y" O6 s, a9 I
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发表于 2017-1-23 00:27:03
发表于 2017-1-23 01:19:27
