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原文标题：加拿大ALS研究新投资反映疾病知识的不断增长和有效疗法开发可能性的不断增加
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ALS Canada和Brain Canada投入450万美元研究经费。自2014年冰桶挑战以来，近2000万美元已经投资于加拿大的ALS研究中。 / O& A# ^+ f3 f( p8 h7 j
加拿大多伦多，2016年11月23日——加拿大ALS协会（ALS Canada）和Brain Canada今日共同宣布向9个新的ALS研究项目投入450万美元资金。这意味着，自冰桶挑战在2014年成为社交媒体现象以来，近2000万美元已经在有潜力产生最大影响的时间段投资于加拿大的ALS研究中。 ) G% `: q/ Z) n X& B6 Z; u
ALS或肌萎缩侧索硬化，是一种进行性神经退行性疾病，会导致患者身体逐渐瘫痪麻痹，失去活动、说话、吞咽和呼吸能力。该病尚无治愈或有效的治疗方法，大部分患者会在2到5年内离世。不过，ALS研究已经推进到这样的阶段：很多ALS研究专家相信现在可以考虑有效疗法的“时间”和“方式”问题。 . ~& F, `! Z4 B/ S+ o8 w
“我们经常听到ALS患者和家人们说，研究发现的前景是可以让他们充满希望的东西。挑战在于研究需要时间，而时间恰恰是ALS患者稀缺的，” ALS Canada首席执行官Tammy Moore说，“得益于冰桶挑战，我们获得了大量资金，这使得我们能够做出比以往任何时候都更重大的研究投资。我们感谢在冰桶挑战中捐款的加拿大人民，感谢我们的合作伙伴、Brain Canada和联邦政府的加拿大脑研究基金使这些研究投资成为可能。” 9 I" `; Z& P. P8 D, u
9个项目包括两个大规模、多年的团队计划——其中一个使用干细胞技术来更好地理解和潜在治疗ALS，另一个以新的方法来研究目前最常见ALS致病基因——另外7个较小的研究使得研究者们能够探索开箱即用（out-of-the-box）的研究。
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“5年前，ALS研究的广度是不可能像我们现在所资助的这样，因为那时我们对该病的认识不足以使我们提出现在研究人员们正在探索的问题，” ALS Canada研究副总裁David Taylor博士说，“我们现在研究有能力从不同角度探索ALS，这一事实反映了疾病知识的不断增长和有效疗法开发可能性的不断增加。” 2 P h: [# O$ L
麦吉尔大学和蒙特利尔神经学研究所Guy Rouleau博士领导的一个研究团队获得220万美元资金，研究通过干细胞技术创建自不同形式ALS患者的运动神经元和星形胶质细胞。Rouleau博士和他的团队，以及蒙特利尔大学和拉瓦尔大学的合作者们，将研究这些干细胞的生物学，确定它们的实验室特征能否代表不同形式的人类疾病，并进一步开发它们作为疗法的潜在筛选机制。该项目中所创造的工具和测试，作为理解疾病和寻找有效疗法的新资源，对于加拿大和全球ALS研究人员都将是宝贵的。 0 N. j2 ^& |1 B% f: U. Z, B
多伦多大学Janice Robertson博士领导的研究团队获得160万美元资金，以理解C9ORF72基因中最常见的ALS基因异常是否通过该基因正常生理功能的缺失而导致或促进疾病。大多数研究人员正在关注于C9ORF72中的基因异常如何可能导致额外的有毒功能，但在这项为期5年的研究中，该研究团队，包括多伦多大学、新宁健康科学中心、麦吉尔大学、蒙特利尔神经学研究所和英属哥伦比亚大学的其他合作者们，将全面分析缺少C9ORF72对神经元的潜在损害，并检查功能机制的缺失和获得是否会结合导致ALS。 " J; p) M0 ?6 B
这些知识可以从根本上改变最常见形式ALS和额颞叶痴呆（FTD）的疗法开发。 9 j5 M# p3 X _% b8 h9 v9 |
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其他各获得10万美元的项目包括： ; k, o& K% [ c6 i: w3 i( i
1. 麦吉尔大学和蒙特利尔神经学研究所Gary Armstrong博士正在使用基因操作中最先进的技术来创造涉及C9ORF72基因的新的ALS斑马鱼模型。 1 J* \% V7 x2 c7 C' l
2. 英属哥伦比亚大学Neil Cashman博士正在使用一种独特的果蝇模型研究来研究一种关键的毒性ALS蛋白质是否会在神经元之间跳跃，以解释疾病在全身的蔓延发展。 " M; n" l' R, u* ^8 a
3. 西蒙弗雷泽大学Charles Krieger博士正在研究一种被称为内收蛋白（adducin）、与神经肌肉接头健康密切相关的物质，以理解这种物质是否代表着延缓ALS发展的治疗靶点。
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4. 蒙特利尔大学Eric Lecuyer博士正在使用一组独特的科学工具来全面分析ALS中被称为应激颗粒的关键结构的含量（contents）。
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5. Institut de recherches cliniques deMontréal研究所Marlene Oeffinger博士正在研究被称为paraspeckles的机构以理解其含量和功能，以及它们在携带ALS-致病突变的神经细胞中如何被改变。
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6. 蒙特利尔大学Alex Parker博士正在进行一项研究以理解益生菌（probiotics）如何在蠕虫中延缓ALS发展。
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7. 拉瓦尔大学中心医院Lisa Topolnik博士将研究连接到大脑中运动神经元的中间神经元，如何可能在ALS早期阶段被累及。 ' e7 R' r3 R5 K4 D- D
所有的研究项目通过竞争性同行评议过程进行选择，该过程被认为是研究经费评审项目的卓越国际基准。同行评议过程由一个国际ALS和其他神经退行性疾病专家小组进行，基于科学价值和最快速推进ALS研究领域以开发有效疗法的潜力，对所有研究项目进行评估和排名。 + ?& X% p- h: ~; \1 ^1 K( @8 l
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发表于 2016-12-22 21:33:45
发表于 2016-12-23 23:43:06
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