|
原文标题：在ALS/MND国际研讨会上介绍的深入分析提示NurOwn强大生物效应和停止疾病发展的证据 $ {2 Q; H% c7 B% A, L- b, B1 e7 s6 M
新泽西州哈肯萨克市&以色列佩塔提克瓦，2016年12月14日——BrainStorm细胞疗法公司（BrainStorm Cell Therapeutics Inc.）宣布在于爱尔兰都柏林召开的第27届ALS/MND国际研讨会上介绍了来自NurOwn治疗ALS 2期研究的新数据。
; v) y0 R2 ]7 U! f4 B
在这项2期试验中，研究人员在收集自患者的脑脊液（CSF）中测量了神经营养因子和炎症标志物的水平。在NurOwn治疗的患者样本中，观察到神经营养因子VEGF、HGF和LIF水平从移植前到移植后统计上显著增加。在NurOwn治疗的患者中还观察到这一时期炎症标志物（MCP-1和SDF-1）统计上显著减少，而在安慰剂组则没有观察到这一现象。
1 F( m* K2 A4 }+ Q a
Berry博士还介绍了来自这项2期试验预先规定的应答者分析，评估治疗后ALS功能评定量表（ALSFRS-R）斜率与治疗前相比的百分比改善。这些分析表明，与安慰剂组相比，NurOwn治疗组中更多的患者达到了100%改善的高阈值。这样的应答者定义，意味他们的疾病症状在治疗作用期间基本停止，或者他们的ALSFRS-R得分获得积极改善。此外，在预先规定的一个排除病情缓慢发展者的子组中，这种效果甚至更加明显。
. d1 ]! u( Q4 ?/ u& C. j
“这项2期试验证明了由ALSFRS-R量表测量的疾病症状中临床上有意义的改善，” 麻省总医院ALS多学科门诊部门主管James Berry博士说，“重要的是，有证据表明NurOwn可能在一些患者中停止疾病发展或改善症状。CSF生物标志物概要也是令人鼓舞的。在治疗组所观察到的移植后神经营养因子显著增加和炎症标志物减少，提供了支持所观察临床效果的生物学机制。” 9 X2 I8 v8 M. `. k* g
这项2期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，设计为在48位ALS患者中评估NurOwn的安全性和有效性。该试验在美国三个研究基地进行：麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所。患者被随机分配接受NurOwn细胞肌肉和鞘内联合注射（n=36）或安慰剂治疗（n=12）。研究的主要目的是（评估）安全性和耐受性。预先规定的有效性分析是：ALSFRS-R得分斜率中的改变，缓慢肺活量（SVC）中的改变和肌肉力量，应答者分析（治疗后获得改善的参试者与治疗前参试者相比的百分比）和一个子组分析（排除病情发展缓慢、不太可能检测到NurOwn治疗益处的患者）。 % S/ n! E* s3 X/ W
8 B3 Q l. L; v! W: ?$ b0 [, ]( J. M2 }
| 
发表于 2016-12-14 23:15:21
发表于 2016-12-15 08:23:58
/ h( Q" j3 G: j( p* V
, v# d9 ]* w% L! B# b
发表于 2016-12-15 10:05:27
楼主