华盛顿特区,2016年12月9日——在今天的都柏林ALS/MND国际研讨会上,Michael Benatar教授(迈阿密大学米勒医学院沃尔特·布拉德利ALS研究主席和克赛尼希家族ALS中心执行主任)介绍了来自一项最近完成的arimoclomol II期研究的数据。这项研究针对由SOD1基因中突变导致快速进行性发展的ALS患者。ALS协会和FDA的孤儿产品开发项目共同资助这项研究,制药公司Orphazyme ApS提供研究药物。
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ALS(肌萎缩侧索硬化),也就是卢伽雷氏症,是一种侵犯大脑和脊髓中神经元(神经细胞)的进行性神经退行性疾病。最终,ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力,导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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今天介绍的数据展示了arimoclomol的安全性和有效性的初步证据。Arimoclomol是一种以热休克蛋白为基础的疗法,针对小范围SOD1 ALS患者人群。细胞中的热休克反应是一种负责处理细胞应激的保护系统,并参与蛋白质的适当折叠。关于这项研究更详细的信息,可见Orphazyme公司和迈阿密大学的新闻稿(Arimoclomol完成II期试验的研究方报道)。 ( c4 g2 y+ K$ q5 _
“这是ALS协会资助、集中于携带SOD1突变特定ALS人群的首个试验。它为未来针对ALS患者子集的研究搭建了舞台,利用了TREAT ALS NEALS临床试验网络。我很高兴Benatar博士将与Orphazyme公司共同将这项研究尽可能快地推进到下一阶段,”ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说道。
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