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[其他] 美国ALS协会对Arimoclomol成功完成II期试验的介绍和评论

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发表于 2016-12-10 14:16:52 | 显示全部楼层 |阅读模式
ALS协会.jpg
       华盛顿特区,2016年12月9日——在今天的都柏林ALS/MND国际研讨会上,Michael Benatar教授(迈阿密大学米勒医学院沃尔特·布拉德利ALS研究主席和克赛尼希家族ALS中心执行主任)介绍了来自一项最近完成的arimoclomol II期研究的数据。这项研究针对由SOD1基因中突变导致快速进行性发展的ALS患者。ALS协会和FDA的孤儿产品开发项目共同资助这项研究,制药公司Orphazyme ApS提供研究药物。

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       ALS(肌萎缩侧索硬化),也就是卢伽雷氏症,是一种侵犯大脑和脊髓中神经元(神经细胞)的进行性神经退行性疾病。最终,ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力,导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。

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       今天介绍的数据展示了arimoclomol的安全性和有效性的初步证据。Arimoclomol是一种以热休克蛋白为基础的疗法,针对小范围SOD1 ALS患者人群。细胞中的热休克反应是一种负责处理细胞应激的保护系统,并参与蛋白质的适当折叠。关于这项研究更详细的信息,可见Orphazyme公司和迈阿密大学的新闻稿(Arimoclomol完成II期试验的研究方报道)。
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       “这是ALS协会资助、集中于携带SOD1突变特定ALS人群的首个试验。它为未来针对ALS患者子集的研究搭建了舞台,利用了TREAT ALS NEALS临床试验网络。我很高兴Benatar博士将与Orphazyme公司共同将这项研究尽可能快地推进到下一阶段,”ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说道。

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发表于 2016-12-10 20:40:50 | 显示全部楼层
SOD1突变太可怕喽
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发表于 2016-12-11 11:38:14 | 显示全部楼层
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发表于 2016-12-12 12:09:09 | 显示全部楼层
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发表于 2016-12-12 13:41:03 | 显示全部楼层
感觉这两年治疗ALS这个病的药一下子冒出来不少,还都说自己的有效和惊喜,不知怎么回事!!!!!
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发表于 2016-12-13 13:45:23 | 显示全部楼层
谢谢帅哥
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 楼主| 发表于 2016-12-18 15:08:23 | 显示全部楼层
zjhyhorizon 发表于 2016-12-12 13:41+ i- q  }  U  |) D8 O4 b
感觉这两年治疗ALS这个病的药一下子冒出来不少,还都说自己的有效和惊喜,不知怎么回事!!!!!

( [* c5 y1 X5 `* P; u" p, E随着研究深入,药物开发数量自然呈上升趋势。
9 X: m9 M8 u& }9 J8 {  ~/ ^惊喜和研究方的预期和历史失败情况有关,在低预期和开发艰难的大背景下,任何进展都会让他们觉得惊喜。而有效性,在3期结果之前,都是初步的信号。
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