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华盛顿特区，2016年12月2日——美国ALS协会和ALS找到疗法基金会（ALS Finding a Cure）以及东北ALS联盟（NEALS）很高兴地宣布共同资助100万美元来支持一项新的ALS临床试验，以测试实验性药物RNS60在减少可能加速疾病发展的炎症方面的有效性。该试验将由意大利米兰IRCCS马里奥·内格里药理研究所神经病学家Ettore Beghi博士、意大利诺瓦拉大学医院神经病学家Letizia Mazzini博士和美国麻省总医院神经病学家Sabrina Paganoni博士共同领导。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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虽然ALS并不是一种主要炎症疾病，但中枢神经系统中的炎症被认为会加速该病发展。因此，减少这种炎症的治疗可能有助于延缓病情发展。在临床前研究中，RNS60已经被证明具有强大的免疫调节作用，能够减少炎症并保护运动神经元。这项II期试验通过ALS ACT资助，以促进在ALS临床试验中使用生物标志物。在试验过程中，142位ALS患者将获得24周的药物或安慰剂治疗。将测量血液中的神经炎症标志物以确定治疗是否对免疫系统产生了预期效果。次要结果测量包括对疾病发展的临床测量。
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“在ALS中使用生物标志物，能够给予我们确定药物是否发挥预期作用的能力，” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士评论说，“通过生物标志物，我们随后能够查看以这种方式减少炎症是否对疾病有益。大部分之前的ALS研究没有可用的生物标志物来确定药物是否抵达其分子靶点。缺乏这些知识，我们依然难以判断药物失败的原因是因为它没有抵达靶点，或者因为该靶点对于改变疾病没有重大意义。我们乐观地认为，这项试验中生物标志物的使用，将能够回答这一重要问题。”
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“我们对支持这项良好设计的II期试验感到兴奋” ALS找到疗法基金会首席医疗官、麻省总医院神经科主任Merit Cudkowicz博士说，“支持并加速将新的靶向疗法推进到临床测试，存在巨大的需要。ALS ACT II期项目对于资助ALS早期试验是有帮助的。”
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发表于 2016-12-3 21:52:14
发表于 2016-12-4 11:47:00
