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华盛顿特区，2016年11月14日——美国ALS协会今日宣布：投入200万美元资金支持ALSONE-马萨诸塞州ALS伙伴关系（ALSONE-MAP）。该伙伴关系在今年早些时候由ALS疗法开发领域的4家机构领导者共同推出：麻省总医院（MGH）、ALS疗法开发学会（ALS TDI）、麻省大学医学院（UMMS）和同情护理ALS（Compassionate Care ALS，CCALS）。ALS协会的贡献是在ALS 找到疗法基金会（ALS Finding a Cure）200万美元和ALS ONE自身200万美元资金的基础上投入200万美元来支持有助于找到ALS治疗和治愈方法的项目。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。 2 d3 b' K$ \" ]& r7 d/ e
“这些杰出ALS研究中心之间的合作将有助于加速有意义的新疗法的开发，” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说，“我们很高兴能够帮助这些合作伙伴将他们的专业知识集中于这个重要的目标，并因他们所代表的潜力而感到兴奋。” Bruijn博士是ALS ONE的董事会成员。 1 y, B2 p) Y. k6 _# d8 t
ALS ONE由ALS患者Kevin Gosnell于2016年1月创立，以加速在2020年之前找到一种ALS疗法，同时改善现在的患者护理。不幸的是，Kevin Gosnell于2016年8月因ALS并发症离世，但在这些新资助的承诺下，他的愿景将继续。ALS ONE伙伴关系已经将资源、专业知识和专门团队汇聚为一个强大的协调团队，拥有一致的目标和能力来将想法和产品迅速从起点推进到试验，和将想法用于护理实践。
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MGH的Nazem Atassi博士、James Berry博士和Merit Cudkowicz博士将建立一个区域性ALS临床试验网络，快速、高效地将最具潜力的新疗法理念带到ALS患者试验。他们还将建立一个转化管道，包括开发测试疗法有效性的新型实验室测试和成像工具，和启动以ALS中炎症为靶点的新潜在疗法的临床试验。
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最后，该团体将扩大他们的努力来移除门诊的临床护理高墙，帮助患者更好地在家中获得多学科ALS护理，从而为所有ALS患者提供改进的护理和资源。CCALS创始人兼执行董事Ron Hoffman说，该团体将与ALSONE合作伙伴们以及其他供应商合作，以确保所有ALS护理专业人士和ALS门诊之间的沟通协调，从而确保ALS患者获得最新的技术、及时的研究信息和护理资源。通过整合CCALS的护理模式和MGH以及UMASS的多学科门诊，并将该模式与研究外联努力相结合，已经引人注目地影响到ALS患者的生活。 ) \' v3 U5 t/ r! n8 u
在Steven Perrin博士的领导下，ALSTDI将带头整合有前景疗法的临床前测试与临床试验区域网络。临床前数据的严格开发，包括机械学、药效动力学和药代动力学数据，对于提高临床测试药物成功的机会是至关重要的。ALS TDI的临床前管道开发使得ALSTDI成为该领域的领导者之一。 - _1 P$ m6 \4 ~* q
麻省大学医学院Robert Brown博士将开发两种策略以沉默来自突变基因C9orf72的毒性RNA和蛋白质产物。在第一个策略中，他的团队将使用一种病毒载体来递送一种RNA以减少该基因的表达；在第二个策略中，他们将采用一种被称为CRISPR/Cas9的新方法，来酶促地消化这种问题基因。这些研究将最初在小鼠中进行，随后将推进到在更大的动物中进行试验，作为人类应用的序幕。同时，他们将扩大他们的临床基础设施，以加强与区域试验网络的整合。 ) r# ~' P2 R: Z
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发表于 2016-12-2 18:02:06
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