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洛杉矶，2016年10月20日——Cedars-Sinai医学中心再生医学研究人员已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，针对肌萎缩侧索硬化（ALS）患者测试他们开发的一种干细胞-基因联合疗法能否延缓病情发展。ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种神经退行性疾病，会导致患者进行性瘫痪麻痹并最终死亡。
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根据美国国家卫生研究院（NIH）的数据，在全美范围内有超过12000位ALS患者。大部分患者会在最初症状发生后5年内离世。目前该病还没有有效的治疗方法，只能通过药物缓解症状，比如肌肉痉挛，或通过机械设备来帮助患者呼吸。因此，这项临床试验被认为是重要的。 * l8 r4 S8 n1 b: Y
“任何时候你尝试想治疗一种不治之症，这都是一个风险大的赌注，但我们相信我们新方法背后的基本原理是强有力的” Cedars-Sinai理事会再生医学研究所主任、克里和西蒙维卡家族基金会再生医学杰出主席Clive Svendsen博士说道。Clive Svendsen博士花了十几年时间来开发这种新方法。
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这种新方法由加州再生医学研究所（CIRM）资助，概述在提交给FDA的4600页申请中，涉及操纵干细胞以产生重要的蛋白质——胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）。产生GDNF的干细胞随后会保护运动神经元，后者允许神经冲动从大脑或脊髓传递到肌肉。 5 q+ {1 p# g' h# t! e
当健康人想移动身体时，大脑发出信号沿着运动神经元路径抵达肌肉，使得运动得以完成。在ALS中，运动神经元的死亡会导致患者发展出进行性瘫痪。 2 p4 G! C: B- G1 _0 g8 Q
“在ALS中死亡的运动神经元不是存在于真空中——它们拥有胶质细胞的支持，使得运动神经元生存和运转” Svendsen说，“我们和其他研究人员发现，在ALS中，支持细胞会发生病变，并缺乏某些保持运动神经元生存的蛋白质。当支持细胞死亡时，运动神经元也会死亡，导致患者瘫痪麻痹，每况愈下直至完全无法活动。”
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Svendsen和他的团队推断，如果他们能够通过提供支持性胶质细胞制造必需的蛋白质来保持运动神经元生存，那么也许能够改善患者的腿部活动。
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他们的理论促使团队开发这种将干细胞和基因疗法相结合的方法。设计为产生GDNF的干细胞被复制直到数十亿细胞形成。当这些蛋白质-增强干细胞被注入到患者脊髓，它们会生成产生GDNF的胶质支持细胞。希望这些支持细胞能够反过来保持运动神经元的生存。 * I+ J6 E" Q" Q# i% V3 w
“对于ALS这种困惑医学界几代人的疾病，这是一种高度创新的方法” Cedars-Sinai学术事务执行副总裁、医学院院长和海琳·A-菲利普·E·希克松调查医学杰出主席Shlomo Melmed博士说，“前沿干细胞科学，开发新设备来注入细胞，我们出色的研究实验室，神经科学家、神经外科医生和神经科医师的直接参与，上述几个方面的结合使这项CIRM资助的项目成为可能。”
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该临床试验中针对ALS患者的干细胞移植可能于今年年底开始，Svendsen说道。参与者将来自Cedars-Sinai的ALS诊所，该试验将由Robert Baloh博士和Peggy Allred领导。神经外科团队将由J. Patrick Johnson博士领导。 , \+ l& u$ |5 L! t9 a; \7 s3 x
符合标准的患者必须出现因ALS导致的腿部无力。细胞移植将通过5个小时的手术进行，外科医生将移除患者下背部腰椎区域的一块骨头。使用一种专为这项试验开发的试验性设备，外科医生将把干细胞直接注入患者控制一侧身体活动的脊髓节段。患者和护理患者的医生都不知道是哪一侧接受了干细胞移植。
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“我们将对患者进行一年的随访并测量每条腿的力量” Svendsen说，“在ALS中，患者腿部通常会同时失去力量。这是一个小规模安全性试验，（目的是）确保细胞释放GDNF不会对腿部功能产生任何消极影响。如果是安全的，我们将计划未来更大的试验，查看这种疗法能否改善获得治疗的那条腿的力量。”
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发表于 2016-10-23 00:33:14
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