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波士顿,2016年9月13日——Flex制药公司(Flex Pharma, Inc.)今日宣布:已经在澳大利亚患者中发起FLX-787针对ALS的2期有效性研究。FLX-787是一种化学合成单分子瞬时受体电位(TRP)离子通道激活剂,配方为口服片剂。这项随机、对照、盲法、交叉研究设计为在因ALS而出现肌肉抽筋(cramps)和/或痉挛强直(spasticity)的患者中评估FLX-787的安全性和有效性。
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ALS是一种神经系统疾病,会导致肌肉无力并影响身体功能。发病初期,患者常常出现手臂或腿部的肌肉抽搐和无力,有时会出现言语含糊。最终,ALS会影响患者活动、言语、饮食和呼吸所需的控制肌肉的能力。ALS患者经常发生肌束颤动,这种持续的肌肉抽搐会干扰睡眠,超过一半的ALS患者还会经历痛苦的肌肉抽筋,生活质量明显降低。 5 r# g% Y0 L, N. c. P. b4 a+ y6 \
“今年我们启动了FLX-787的3项人类有效性研究——夜间下肢痛性痉挛、多发性硬化(MS)和现在ALS” Flex制药公司首席医疗官Thomas Wessel博士说,“我们希望我们的努力将最终帮助很多遭受这些疼痛问题折磨的神经肌肉疾病患者。” % }8 |: t8 K% E3 e$ M! m
“局部化学神经刺激(Topical Chemical Neuro Stimulation)是一个通过小分子激活口腔黏膜中感觉神经TRP离子通道的过程,我们假设信号通过神经回路来抑制脊髓中会导致肌肉抽筋的超兴奋性运动神经元” 诺贝尔奖获得者、Flex制药公司科学共同创始人、董事会成员和科学顾问委员会共同主席Rod MacKinnon博士说,“我们认为这种方法可能作为普遍适用于一系列神经肌肉疾病中痉挛和抽搐问题的疗法。” % P7 P* V, H! q; H- G. h5 p: M
关于Flex制药公司(Flex Pharma)
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Flex制药公司是一家生物技术公司,正在为夜间下肢痛性痉挛、与严重神经肌肉疾病(比如MS和ALS)有关的抽筋、痉挛和与锻炼有关的肌肉抽筋开发创新和专利性疗法。Flex制药公司由离子通道和神经生物学领域的公认领导者、国家科学院成员Rod MacKinnon博士(2003年诺贝尔奖得主)和Bruce Bean博士,以及董事长兼首席执行官Christoph Westphal博士共同创建。
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