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本文系美国ALS协会对Cedars-Sinai医学中心最新研究的介绍和评论，随后发布Cedars-Sinai医学中心的官方报道。 % v) ?# t8 q8 S0 Y% j: ^, X7 ?/ E$ W
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华盛顿特区（2016年7月18日）——在发表于《自然-神经科学（Nature Neuroscience）》期刊的新研究中，美国ALS协会资助的研究人员通过神经协作（Neuro Collaborative）发展了对ALS细胞模型保真度（fidelity）的更深入的见解。研究结果指向老化（aging）作为潜在关键特性被纳入新的细胞模型之中。研究中生成的数据和统计模型将与ALS研究界共享，从而加快新疗法的开发速度。
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ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。
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源于ALS患者的诱导多能干细胞（iPSCs）已经成为神经元的重要来源，所分化的神经元能够用于建立疾病模型和筛选新的治疗方法。不过，Cedars-Sinai医学中心Clive Svendsen博士和Ritchie Ho博士及其同事们表明，这种技术将患者组织返回的状态更类似于胚胎神经元，而非ALS中受影响的衰老神经元。他们还探索了这种相似性的影响，发现分子活动中关键的衰老相关改变会被ALS加剧，表明所涉及的基因可能成为重要的疗法靶点。因此，诱导iPSC-衍生神经元的某些衰老方面可能是有益的，能够使其积累与ALS中死亡的神经元相似的关键脆弱点。这将使它们成为理解疾病过程和筛选潜在疗法的更好的模型，Svendsen说道。 - n' g" ?+ v% x9 w) b9 G5 ~. l2 S
除了奠定改进基于iPSC的细胞模型的基础之外，Svendsen和同事们还识别出一种运动神经元成熟标志物测试平台，将辅助操作正确成熟和衰老细胞的工作。“通过理解定义成人脊髓运动神经元的基因表达模式，我们能够为培养皿中iPSC-衍生的运动神经元选择正确的方向” Svendsen说道。
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“这项重要的研究将帮助ALS研究人员在细胞中更好地建立疾病模型” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说，“在理解疾病和筛选新疗法的过程中，iPSCs已经越来越重要。通过应用这项研究中所获得的结果，它们甚至可能变得更有价值。研究中关于衰老相关基因改变也是ALS疾病过程结果的发现，直接指向了可能的新疗法靶点”。
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关于神经协作（Neuro Collaborative） / g4 N# r$ a# g- s$ A
神经协作是加州三大实验室之间的合作伙伴关系，包括：Cedars-Sinai医学中心Clive Svendsen博士、格莱斯顿研究所Steven Finkbeiner博士和加州大学圣迭戈分校Don Cleveland博士。2014年，ALS协会西金区分会和患者倡导者Jim Barber共同构建了神经协作的概念。在ALS冰桶挑战之后，ALS协会承诺向该项目投入500万美元。在ALS协会橘郡分会和威斯康星分会的帮助下，神经协作已经成为ALS疗法开发的引擎。
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关于美国ALS协会（The ALS Association） 8 ?/ A5 c: Y# c) K) l3 ?" m4 P" n& x
ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org
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发表于 2016-7-20 00:06:36
发表于 2016-7-20 02:50:39
发表于 2016-7-20 07:06:05
辛苦。
楼主