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华盛顿特区（2016年7月12日）——ALS协会很高兴与美国国家卫生研究院（NIH）的国家神经疾病和中风研究所（NINDS）建立合作关系，共同支持NeuroLINCS项目。NeuroLINCS是一项多个研究组之间的共同努力，涉及诱导多能干细胞（iPSC）技术、疾病建模、组学和计算生物学，重点是获得对神经元和神经疾病病因的更深的理解。ALS协会和大费城分会承诺在5年时间里向NeuroLINCS 投入250万美元，以扩展当前的活动。NeuroLINCS是6个NIH集成网络细胞签名图书馆（Library of Integrated Network-based Cellular Signature，LINCS）中心之一。 , {% P/ E# o8 x F; e
所涉及的研究实验室包括：格莱斯顿研究所Steve Finkbeiner博士，麻省理工学院Ernest Fraenkel博士，约翰霍普金斯大学Jeffrey Rothstein博士，加州大学欧文分校Leslie Thompson博士，Cedars-Sinai医学中心Dhruv Sareen博士、Clive Svendsen博士和Jennifer Van Eyk博士。
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“ALS协会很高兴与NINDS建立合作关系。这是一个重要的项目，所生成的数据将促进许多正在进行的大数据计划，包括Answer ALS，并将使我们距离理解ALS关键路径和独特签名更近一步，从而更好地为临床试验设计和疗法开发提供启示” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士评论道。 3 [! M8 G7 q* G! t
ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。 ! [! t1 A7 z* ~
NeuroLINCS项目是LINCS项目的一个组成部分，后者由NIH共同基金支持，以阐明细胞如何对不同的化学扰动（从毒素到疗法）做出反应。NINDS和ALS协会将合作支持作为这个大项目一部分的ALS研究，探索ALS和SMA（脊髓性肌萎缩）两种涉及运动神经元丢失的疾病。 & I C8 p' B% ]8 |
“NeuroLINCS代表着一种高度创新的研究方法，能够为毁灭性疾病（比如ALS）损害脑细胞的方式提供宝贵的见解。我们渴望与ALS协会合作以增进我们对ALS和其他神经系统疾病的认识” NINDS主任Walter Koroshetz博士说道。 6 s2 h( q" j. [7 P$ B
NeuroLINCS项目的目标是开发一批人类大脑细胞在不同条件下应该广泛适用于整个LINCS群体的细胞签名。为了生成细胞签名，将从下列测试中收集数据：全基因组测序、转录组学和蛋白质组学研究，需要收集未扰动状态和响应化学扰动的数据。利用这些数据信息，研究人员们将能够实现更大的目标——理解ALS分型之间的共性和差异，从而更好地为特定ALS亚型裁定疗法。
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特别地，这项研究将探索生成自ALS和SMA患者的人类诱导多能干细胞（iPSCs）的签名。目前，这项研究正在分析共计20个iPSC系，包括4个健康参与者，4个散发型ALS患者，4个SOD1-ALS患者，4个C9orf72-ALS患者和4个SMA患者。所有生成的数据将公开可用。 $ c4 j2 S$ ^8 d' U
关于美国ALS协会（The ALS Association） % T2 R% p$ M3 n8 C M9 b6 t4 r
ALS协会是美国唯一在各条战线上抗击ALS的国家性非营利组织。通过引领全球研究，利用全国性分会网络为ALS患者提供支持，利用认证的临床护理中心协调多学科综合护理，培育政府合作关系，ALS协会在为ALS患者构建希望、提高生活质量的同时，积极寻找新的治疗和治愈方法。更多信息可见协会网站：www.alsa.org
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发表于 2016-7-14 00:15:37
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