加州南旧金山，2020年3月4日——Cytokinetics公司今日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的孤儿药资格认定。Reldesemtiv之前已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗ALS的孤儿药资格认定。Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、脊髓性肌萎缩症（SMA）以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。 0 T9 p4 n2 F% ^- b1 k: j2 [
EMA将孤儿药资格认定授予符合以下条件的药物：1.用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱性疾病；2.这些疾病的欧盟患病率低于5/10000，或者药物上市后的销售额不太可能覆盖其开发和商业化所需的投资。孤儿药资格认定能够为这些药物的开发提供激励措施，包括方案协助、费用减免，以及药物获批后10年的市场独占权。 # B1 z6 `* K h# j
Cytokinetics公司研发执行副总裁Fady I. Malik博士说：“我们相继获得了美国和欧洲的孤儿药资格认定，进一步突显了这些关键地区ALS患者存在持续的未满足医疗需求。” - m. x$ r, u8 A& |
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发表于 2020-3-6 00:07:11
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