加州南旧金山,2019年3月7 日——Cytokinetics公司今日宣布:将在2019年5月5日于费城召开的美国神经病学学会(AAN)第71届年会上介绍reldesemtiv 治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)患者2期临床试验FORTITUDE-ALS的结果。 ; U: H4 C/ _- k' M6 a
FORTITUDE-ALS设计为评估患者在接受12周的reldesemtiv(之前称为CK-2127107)治疗后,缓慢肺活量(SVC)预测百分比和其他骨骼肌功能测量从基线的改变。与安斯泰来制药公司(Astellas Pharma Inc.)合作,Cytokinetics公司正在开放下一代快速骨骼肌肌钙蛋白活化剂(FSTA)reldesemtiv,作为衰弱性疾病以及与骨骼肌无力和/或疲劳相关疾病的潜在疗法。
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标题:FORTITUDE-ALS更新:一项评估Reldesemtiv治疗ALS患者有效性、安全性和耐受性的2期、双盲、随机、安慰剂对照研究 4 n9 Q$ J" U. s2 o1 Y% p
介绍人:FORTITUDE-ALS领导研究员、巴罗神经学研究所神经病学教授兼主席、亚利桑那大学神经病学教授兼执行主席Jeremy M. Shefner博士
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会议:S5:ALS和SMA的治疗
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日期:2019年5月5日 6 f m0 e# b! u, x& _) k H
时间:下午1:11-1:22,美国东部时间
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地点:费城宾夕法尼亚州会议中心
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“目前ALS疗法还很有限,快速骨骼肌肌钙蛋白激活可能提供一种新方法,” Cytokinetics公司研发执行副总裁Fady Malik博士说,“我们期待与ALS群体分享这项试验的结果,这些结果可能为我们进一步开发reldesemtiv治疗ALS提供信息。”
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关于FORTITUDE-ALS
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FORTITUDE-ALS是一项reldesemtiv 治疗ALS患者的2期、双盲、随机、安慰剂对照、平行组、剂量范围研究。大约450名来自美国和加拿大中心的合格患者将随机(1:1:1:1)接受150mg、300mg、450mg的reldesemtiv或安慰剂治疗,每日两次口服,为期12周。主要疗效终点是12周时SVC预测百分比从基线的改变。次要终点包括reldesemtiv治疗患者肌肉力量(由手持式测力法测量)mega得分从基线的斜率改变;ALSFRS-R得分从基线的改变;治疗突发不良事件(TEAEs)的发生率和严重性;研究期间reldesemtiv在取样时点的血浆浓度。
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此外,还将测量一些探索性终点,包括reldesemtiv与安慰剂比较对呼吸功能自我评估的效果,由患者在护理者协助下家中自行评估;通过对语言生成特性进行定量测量来评估疾病随时间的发展;通过对书写能力进行定量测量来评估疾病随时间的发展;还将评估reldesemtiv治疗组患者生活质量(由ALSAQ-5测量)从基线的改变。 ; O* p3 }% @+ E, r) t" j% T5 f
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