, @. G6 U* s% h7 e: ^, _ Orion公司（Orion Corporation）2019年2月4日宣布：将启动3期REFALS试验的非盲扩展研究，评估口服左西孟旦（levosimendan，也被称为ODM-109）对ALS患者的影响。
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左西孟旦是Orion公司开发的一种口服治疗药物，目前正在研究其缓解ALS患者呼吸问题的能力。 3 q# B0 J3 i9 Y$ R* u' {/ Z1 `
即将进行的扩展研究名为REFALS-ES，将允许患者根据自己的需要继续接受左西孟旦治疗。使得研究人员得以评估该药治疗ALS患者的长期安全性和有效性。
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“口服左西孟旦有潜力为未来治疗ALS患者做出重要贡献，” REFALS和REFALS-ES研究首席研究员、麻省总医院希利ALS中心主任Merit Cudkowicz博士说道。 * p0 S4 N+ }& w3 @8 }7 t* f
左西孟旦是一种钙敏化剂和钾通道开放剂，作为静脉该药疗法被用于治疗严重慢性心力衰竭的急性恶化，还能够提高骨骼肌对钙的敏感性。该药物以Simdax为商品名在近60个国家上市，但尚未获得FDA的批准。
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该试验的主要目的是研究左西孟旦治疗对ALS患者呼吸肌的潜在益处。该疗法有望帮助阻止患者呼吸能力恶化，延迟对通气支持的需要。 3 C- }* @9 g+ k8 c) ^
具体来说，研究人员将评估治疗12周后患者肺功能的改变，通过仰卧位缓慢肺活量进行测量。这是很重要的，因为呼吸功能不全的特征经常出现在躺下的时候。 4 ?. m3 F$ H6 _" ]7 p
其他评估目标包括修订版ALS功能评定量表（ALSFRS-R）得分的改变，这是一种已经确立的监测ALS患者残障进展（包括呼吸功能和生存）的方法。
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如果REFALS和REFALS-ES研究结果积极，Orion公司将计划在美国和欧洲申请口服左西孟旦上市治疗ALS。左西孟旦已经获得美国和欧盟的孤儿药资格认定。
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发表于 2019-2-14 00:08:27
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