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一场即将于2019年2月13日召开的网络研讨会将聚焦于 “修饰肌萎缩侧索硬化中的免疫反应和结果（MIROCALS）试验” 中临床试验设计的新方法，旨在打破当前ALS疗法开发的僵局。
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运动神经元病（MND）专家、MIROCALS首席试验研究员P. Nigel Leigh将讨论这项2期试验。该试验目前正在招募参与者，测试低剂量白介素-2（interleukin-2）治疗ALS患者的有效性和安全性。
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尽管人们对ALS基础机制的了解在日益增加，但新疗法的前景仍然难以捉摸。 7 w% l, B7 S# I, w
1995年12月，美国食品与药物管理局（FDA）批准首个ALS治疗药物力如太（利鲁唑），该药可能改变ALS的病情进展。
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然而，随后对潜在ALS治疗方法的试验几乎均以失败告终，提示这些疗法开发背后的策略——包括试验设计、患者选择和结果测量——需要重新评估，以确保打破目前的僵局。
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在网络研讨会期间，Leigh将讨论MIROCALS新的试验设计、参与者招募和分层策略，以及生物标志物和RNA分析的使用。
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患者将随机接受低剂量白介素-2或安慰剂治疗（递送到血液），作为力如太的附加疗法。
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白介素-2是一种调节免疫系统特定组分的信号分子，被用于治疗一些罕见类型的癌症。它能够增加特殊免疫细胞——调节性T细胞——的产生。这些细胞被认为在控制炎症和保护运动神经元方面发挥着重要作用，可能最终影响ALS的进展速度。 6 p# c+ y" P1 A) L" R
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发表于 2019-2-3 23:37:12
发表于 2019-2-4 00:05:54
