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[其他] 美国ALS协会2018年ALS研究重大进展

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[LV.Master]伴坛终老

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发表于 2018-12-27 00:42:31 | 显示全部楼层 |阅读模式
ALS协会博客.png
       2018年,许多新的研究发现和合作加快了为ALS寻找治疗和治愈方法的速度。通过为全世界顶尖科学家和临床医生提供了新的资助,ALS协会帮助引领着前进的道路。

( l0 p: E5 y5 W0 A
       以下是2018年ALS研究领域取得的一些最为重大的进展,给我们带来了希望!所有这些项目均由ALS协会资助。
5 ?# P# D7 }( W3 S0 q1 c8 h$ Y
研究.png
- A* ~' d5 D; f; \- F
       发现ALS基因KIF5A。麻省大学医学院John Landers博士和美国国立卫生研究院Bryan Traynor博士领导的了一项涉及250多名研究人员的大型合作项目,共同完成了这项激动人心的基因发现。可参考:Neuron:国际研究团队识别新的ALS基因KIF5A美国ALS协会对KIF5A新基因发现的介绍和评论KIF5A基因发现及问题:John Landers博士专访

$ R( v' t* i% w2 ~# d3 k7 J3 U2 b% H. u
       辅助技术发展迅速。Pison技术公司,我们 “辅助技术挑战” 的获胜者,正在成长。我们的10万美元投资撬动了超过170万美元的外部资金,他们的可穿戴肌肉传感器技术正在迅速走向市场。

! v8 x) D, o! ]. m* i/ Y
       药物开发将化合物推向临床。一种靶向ALS SOD1基因的病毒基因治疗在非人灵长类动物中被证明是安全而有效的,为人类临床试验铺平了道路。可参考:Sci Transl Med:基于RNAi的基因疗法被安全递送到ALS动物模型潜在新疗法沉默非人灵长类动物的SOD1基因
# R$ ]3 i2 H; f5 ~
       下面的研究信息图表提供了2018年一些项目的更详细介绍:
% J1 z: x1 r  O
2018进展.jpg
4 u# [4 D' i7 o
注:图中绝大部分内容之前论坛已有发布,如下:

0 Q/ ]( ~' Z  N1 ^9 [1 y8 ], ]
       FDA批准TIGLUTIK™(利鲁唑)口服混悬剂用于治疗ALS

8 t7 h! V4 F' B( E. Q5 t; ?
       反义药物取得重大进展
9 R  d% w: }3 J- n$ t
       1. 百健计划将反义疗法BIIB067推进到关键临床研究

# ^0 t$ X3 J/ Z$ Z
       2. 美国ALS协会和百健对反义疗法进展的更新和介绍
) g8 x1 n) F6 C- b' f
       旨在帮助ALS患者的研究

" t$ b# |& J5 b. y/ N
      1. 呼吸力量训练似乎安全而可行:Emily Plowman博士访谈

3 c5 b- g# u. ^4 Z5 Y; w4 Z3 m
       2. 通过创新改善ALS患者生活:Stephen Goutman博士访谈
! ]5 |# D+ b' D' z$ O' x
       ALS临床试验重大进展
+ N, g! g8 m0 A" t3 J
       1. Amylyx公司宣布AMX0035治疗ALS的2期临床试验非盲扩展招募首批患者
7 S1 F  D) ]3 g: r
       2. 美西律减少ALS患者肌肉抽筋
* G! }  _8 `5 h' ^& N
       3. MGH研究人员公布依佐加滨2期试验初始结果
( F. m+ Y6 o7 B6 p7 c
       药物开发将化合物推向临床

- m; _: m# O5 O
       1. ALS组织合作将新疗法推进到临床试验

' z" G* m. A1 q9 L7 t
       2. Karyopharm宣布达成百健公司收购KPT-350治疗神经和神经退行性疾病的协议

3 f! K8 z0 ]/ g
       前沿技术抵达研究里程碑
1 w$ M& T4 A3 V7 t) r
       1. 器官-芯片技术用于理解ALS疾病通路:Samuel Sances博士访谈

& f* C+ w1 ]8 `) G
       2. 通过创新寻找ALS新疗法:Megan McCain博士访谈

' _' Y6 ?6 m2 M
       3. 美国ALS协会与GNS Healthcare合作应用AI加速Answer ALS研究
7 D' C; G$ L$ |
       4. 研究人员探索有前景的ALS治疗新方法
' l" o& f: l( P5 X* s% t$ }
永远坚强,内心宁静!
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辛苦了,多谢(o^^o)
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