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马萨诸塞州波士顿，2018年11月28日——几家美国ALS组织本周三宣布：在首个ALS人体试验中，研究性药物AT-1501成功完成对首名参与者的给药。AT-1501由ALS TDI开发，获得了ALS协会、ALS ONE和ALS找到疗法基金会等组织的支持。
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在FDA接受新药临床研究（IND）申请后，这项1期安全性试验正在招募健康志愿者和ALS患者。将有共计8名ALS患者在研究中接受AT-1501治疗，目的是确定这种实验性抗体的安全性和耐受性。这项试验由ALS TDI的营利性子公司Anelixis疗法公司（Anelixis Therapeutics, LLC）发起，还将确定AT-1501的药代动力学，即药物如何在体内发挥作用。
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AT-1501被认为可以阻断淋巴细胞（白细胞）上表达的一种特异性免疫系统靶点CD40LG，该靶点已知会驱动神经变性退化。ALS TDI所发表的研究揭示出一种ALS患者疾病发展的机制，该机制可能被抗CD40配体单克隆抗体疗法的免疫调节作用所阻断。 4 w+ a5 q+ [0 R) K3 T
“与Anelixis公司密切合作以加快将AT-1501带给ALS患者让我们感到兴奋，” 麻省总医院希利ALS中心主任、ALS找到疗法基金会首席医疗官Merit Cudkowicz 博士说，“在希利中心，ALS ONE支持的试验设计团队成员已经在与Anelixis公司合作设计下一个试验，以评估更长期的安全性和有效性。将激动人心的实验室科学发现更快地转化为患者临床试验，这一点至关重要。”
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ALS协会周三宣布，向Anelixis公司额外拨款100万美元，以资助该试验。“能够与Anelixis公司和其他ALS组织合作帮助将这种有前景的化合物推进到临床试验，让我们感到自豪，”ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas说，“通过这项新的资助，我们将继续支持新型、早期潜在疗法进入人体临床试验。”
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图：Steve Perrin博士（左）和ALS TDI主席Augie Nieto（中） & E, n: [& g) H3 X$ A
“其他ALS组织对这项试验的支持对其成功启动至关重要，” Anelixis公司总裁兼首席执行官、ALSTDI总裁兼首席执行官Steve Perrin博士说，“今天对首名ALS患者的治疗是确定这种方法对抗ALS潜在效用的重要里程碑。”
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如果这项1期试验表明安全性没有问题，接下来可能会进行2A期安全性研究，以进一步评估AT-1501的安全性、耐受性和药代动力学特征，以及探索性生物标志物研究。不过，Anelixis公司目前没有宣布下一步计划，而是专注于完成招募工作，并对1期研究所收集的数据进行分析。
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