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潜在ALS疗法AT-1501的1期研究正在招募参与者
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马萨诸塞州坎布里奇，2018年11月28日——美国ALS疗法开发学会（ALS TDI）自豪地宣布，研究性药物AT-1501的首个ALS临床试验成功完成对首名参与者的给药。在美国食品与药物管理局（FDA）接受新药临床研究（IND）申请后，这项1期安全性试验正在招募健康志愿者和ALS患者。将有共计8名ALS患者接受AT-1501治疗，目的是确定这种实验性抗体的安全性和耐受性。这项试验由Anelixis疗法公司（AnelixisTherapeutics, LLC）发起，还将确定AT-1501的药代动力学，即药物如何在体内发挥作用。
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“这项试验是ALS TDI的重要里程碑，也是我们捐助者、赞助者以及全世界ALS研究和治疗群体的重要里程碑，” ALS TDI首席执行官Steve Perrin博士说，“ALS TDI于1999年由马萨诸塞州牛顿市的Heywood家族创立，他们的儿子和兄弟Stephen在29岁时被诊断为ALS，当时正在寻求开发潜在疗法。在ALS TDI主席Augie Nieto的领导下，随着2012年Anelixis公司的成立，我们成功将AT-1501转化进入1期研究，这使得ALS TDI成为一家经过验证的药物开发组织。”
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仅在过去的5年里，ALS TDI就投入了超过500万美元用于AT-1501的开发。数以千计ALS患者、他们的家人和朋友们，还有许多相信AT-1501潜力的组织，比如Augie'sQuest、ALS协会、ALS找到疗法基金会、ALS ONE和美国国防部CDRMP以及其他组织，都帮助我们募集了资金。
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“经过近10年的发现和开发，今天的试验声明对ALS社区和ALS TDI的所有人都是重要的。这就是我们在ALS TDI工作的意义所在，做出发现并与他人合作将这些发现转化为能够在ALS患者中进行测试的潜在疗法。ALS TDI现在拥有强大的潜在疗法管线，看到领先候选产品最终进入临床试验是一个伟大的象征，我们将能够推进其他候选产品进入试验，使我们更接近于确保每名ALS患者都能得到所需治疗的愿景，” Perrin指出。
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2009年，ALS TDI在科学杂志《自然·遗传学》（Nature Genetics）上首次发表了关于ALS疾病进展与先天免疫系统之间联系的最初发现。该研究描述了AT-1501强有力的临床前验证工作，并表明通过给药治疗阻断特定细胞上发现的CD40L受体活性，ALS的进展显著减缓。
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ALS TDI相信，这项试验的启动标志着非营利组织首次在实验室中开发出一种潜在治疗方法，完成了制造和提交IND所需的安全性研究，并将候选分子推进到临床试验。作为一家依靠慈善捐款推动研究的非营利性生物技术组织，ALS TDI多年来一直在筹集资金以推动AT-1501的临床试验。
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“作为一名ALS患者，每次听说有新疗法开始临床试验时，我都充满了希望，但这一次的AT-1501尤其特别。作为ALSTDI主席，我亲眼见证了家庭、公司和基金会的慷慨，以及为筹集每一笔捐款所付出的艰苦努力。虽然满怀希望，但我知道还有更多工作需要完成，还需要资金支持。我们将继续努力，直到终结ALS，” ALS TDI主席Augie Nieto说道。
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关于ALS TDI
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ALS TDI及其科学家们积极发现和开发ALS治疗方法。ALS TDI是全世界首个也是最大的完全专注于ALS研究的非营利生物技术组织。在ALS患者和药物开发专家们的领导下，ALS TDI理解对减缓和停止这种疾病发展的迫切需要。ALS TDI位于马萨诸塞州坎布里奇，拥有超过30名经过行业训练的全职药物开发专家工作人员。ALS TDI是国际公认的优化神经变性临床前模型用于临床转化的领导者，并与世界范围内的制药公司及生物技术公司建立了伙伴关系。作为CharityNavigator.com网站评定的4星级慈善机构，ALS TDI将所筹集资金的87%用于研究，以找到有效的治疗和治愈方法。
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关于Anelixis疗法公司
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2012年，ALS TDI创立Anelixis作为营利性临床开发子公司，以开发ALS潜在疗法AT-1501。到目前为止，Anelixis公司已经成功筹集了资金，以完成大规模生产、提交IND申请所需的安全性和毒性研究。2018年4月，Anelixis公司成功提交IND申请，而且AT-1501获得FDA孤儿药资格认定。IND是启动1期试验所需的重要监管步骤。
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