以色列耶路撒冷，2018年8月14日——Immunity制药公司（Immunity Pharma）今日宣布：在耶路撒冷哈达萨医学中心启动IPL344治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的1/2a期临床试验，并由ALS领域著名专家Marc Gotkine博士担任首席研究员。
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该1/2a期研究是一项非盲、剂量-递增临床试验，评估IPL344治疗ALS患者1个月的安全性和耐受性。这项研究后将立即进行一项2a期临床试验，对同一批患者进行IPL344每日一次的长期治疗，以评估长期安全性、耐受性和有效性。该试验的主要目的包括根据呼吸、肌肉力量和ALS功能评分来减缓疾病进展。预计将于2019年年中首次报告试验结果。
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IPL344之前曾作为同情治疗成功用于一名病情迅速恶化的ALS患者。在2年多的时间里，伴随IPL344治疗，这名患者的疾病进展显著减缓，病情基本稳定。
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“该研究由相关领域的顶尖专家设计和支持，” Immunity公司研发副总裁Ilana Cohen博士说，“这项1/2a期试验的一个重要特性是采用一组临床和生物评估方法来为后续更高级阶段的ALS临床试验收集尽可能多的信息。基于细胞培养、动物模型研究和之前的同情治疗，我们相信IPL344可能对ALS患者产生长期的积极效果。”
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“IPL344采用一种新型方法来激活ALS中的关键治疗通路。我们相信当前试验的成功将导向更大的2b期试验，后者可能成为有条件监管批准ALS药物的基础。由于IPL344靶向一种其他几种神经退行性疾病共有的分子过程，我们相信这项试验中取得的成功将为治疗其他与ALS生物背景相似的神经退行性疾病铺平道路，” Immunity公司创始人兼首席执行官Eran Ovadia说道。 ( T6 m$ x/ B$ r9 t$ j3 O5 B
“我们的目标是帮助ALS患者长期控制病情，并为治疗其他神经退行性疾病做出贡献。目前对于治疗神经退行性疾病特别是ALS的有效药物存在重大未满足医疗需求，” Immunity公司董事会主席Ron Pfeifer说，“我们相信我们技术的创新科学基础以及它的高度商业潜力。”
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以色列ALS协会IsrALS的首席执行官Efrat Carmi说：“这一ALS治疗努力是在我们科学资助的帮助下开始的，能够成为这一可能稳定ALS患者病情的研究工作的一部分，让我们感到自豪。”
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关于IPL344
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IPL344在以色列魏茨曼科学研究所Irun Cohen教授的实验室里被发现，是Immunity公司的领先候选药物。IPL344正在开发作为ALS的静脉注射疗法，目前处于1/2a期临床试验阶段。IPL344能够激活各种细胞包括神经元中的PI3K-Akt信号通路，诱导促存活和抗炎过程。
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关于Immunity制药公司（Immunity Pharma Ltd.，IPL） $ X+ y! }% E0 ~
IPL是一家专注于神经病学并开发神经退行性疾病的私营临床阶段生物制药公司，最初的研究重点是ALS。IPL的药物是具有生物活性的肽类，可以刺激在神经退行性疾病中被下调的治疗性细胞信号传导过程。这些药物通过诱导支持存活的过程，包括减少炎症和程序细胞死亡（细胞凋亡）而减缓神经退行性疾病的进展。
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发表于 2018-9-16 08:42:24
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