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反义技术是美国ALS协会从一开始就支持的项目，代表着最有前景的ALS治疗方法之一，目标是防止毒性蛋白质的产生。毒性蛋白质会杀死运动神经元，导致患者肌肉无力，最终瘫痪麻痹。
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这样可以减缓或阻止ALS患者的病情发展。具体来说，反义药物选择性靶向并结合到与ALS有关的突变信使RNA，防止毒性蛋白质被制造出来。 7 D; R7 Z5 N: s0 h
Miller博士的研究表明，自2013年第一代药物用于初始1期试验以来，反义技术已经取得了长足进步。 $ }( j# _% ]) q" A( ~3 h
ALS协会于2004年开始支持这项前沿技术，该技术当时还处于加州大学圣迭戈分校Cleveland博士和Richard Smith博士的实验室研究工作中。从那时起，我们支持创新研究的转化方法使得我们能够投资超过350万美元，并持续资助那些专注于开发反义技术的顶尖研究人员。 4 t# ^/ D& T5 y+ Z; K7 |8 N7 D$ n7 z
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图：Timothy Miller博士和Don Cleveland博士 # {' G+ [/ y F* a' J b
“在ALS协会的持续支持下，我在反义技术领域曾被认为兼具创新性和风险性的工作，已经导向了临床试验，有望帮助ALS和其他神经退行性疾病患者。”——加州大学圣迭戈分校教授Don Cleveland博士 / A5 w2 _1 b0 y) s1 Z; |+ \
ALS协会对这一创新技术的早期投资产生了重大影响，而且这种影响还会持续增长。这些成功给我们带来了未来反义疗法治疗ALS的巨大希望。下面是一些反义技术成功的例子： - v! a/ s1 z% r2 U8 v- i! J
1. 研究人员正在一项针对携带SOD1突变的患者进行的1/2期临床试验中测试优化的第二代反义药物。该研究仍在招募中，预计将于2019年2月结束。 5 n- a) Z9 v" H; q
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2. 计划于2018年年底开始一项针对C9orf72基因突变的临床试验。C9orf72是最常见的ALS遗传病因。 5 a0 p/ e; P2 c) H6 z
3. 我们的转化方法促进了潜在反义疗法的发展，不仅针对ALS，也适用于其他神经退行性疾病。目前有超过20种反义药物处于临床前阶段或临床试验中，旨在治疗阿尔茨阿尔茨病、亨廷顿舞蹈症和肌痛性营养不良症等。
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4. 2016年12月，FDA批准治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的反义药物Spinraza®。SMA是一种常见的神经肌肉疾病，是导致婴幼儿死亡的主要遗传病。该药物是首个获批治疗这种毁灭性疾病的药物。 , ]! e+ `! ~" J+ V+ R- f
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