ALS研究简讯：PUFA、衰老、COYA 302和AUT00201等四则

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一项最近发表于《Nature Neuroscience》的果蝇和细胞模型研究报告，多不饱和脂肪酸（PUFA）分子可以帮助减轻ALS患者的神经损伤。之前的研究表明，摄入omega-3脂肪酸（一种PUFA）与较低的ALS发病风险以及较慢的病情进展相关联。新研究的结果为这些关联提供了潜在解释。

一项最近发表于《Nature  Neuroscience》的小鼠研究发现，通过基因重组神经细胞来逆转衰老可能是一种治疗ALS的可行策略。研究人员通过基因疗法使小鼠神经元恢复到更年轻的状态，使神经元对ALS损伤更具抗性，并延迟ALS症状发生。尽管为人类患者开发相关疗法方面仍然存在挑战，但研究人员希望这项工作能够开启未来治疗衰老相关神经退行性疾病的大门。

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CoyaTherapeutics公司日前宣布，FDA接受其免疫调节生物联合疗法COYA 302的新药临床研究（IND）申请。公司方将准备启动2期、多中心、双盲、安慰剂对照试验，以评估该药治疗ALS的有效性和安全性。COYA 302由低剂量白介素-2（LD IL-2）和CTLA-4Ig组成，具有双重免疫调节机制，旨在增强调节性T细胞（Tregs）的抗炎功能，并抑制活化单核细胞和巨噬细胞产生的炎症。这些机制可能具有叠加或协同作用。

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一项最近发表于《Acta Neuropathologica Communications》的研究报告，口服小分子药物AUT00201能够减少小鼠模型运动神经元丢失、减轻运动症状并改善肌肉力量和协调性。AUT00201是一种Kv3钾离子通道激动剂，目前针对健康成人完成了1a期临床试验。研究人员表示，该药可能很快会在其他ALS小鼠模型上进行测试，并最终针对ALS患者进行测试。