加州南旧金山，2021年9月9日——Denali疗法公司（Denali Therapeutics Inc.）今日宣布：EIF2B激活剂DNL343治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的1b期研究开始给药。 / }; q. S8 A6 }8 s2 f+ N
Denali公司首席医疗官Carole Ho博士说：“临床前和针对健康志愿者的1期研究数据显示，DNL343对高度相关的ALS生物标志物具有活性，我们期待在即将到来的科学会议上分享这一数据。新的1b期研究将进一步确定DNL343治疗ALS患者的安全性和活性。”
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这项1b期临床试验是一项多中心、随机、安慰剂对照研究，包括28天的双盲期和18个月的开放性扩展期，旨在评估DNL343治疗ALS患者的安全性、药代动力学和药效学。 - o$ P. B: @2 }& R; Q+ N
关于DNL343和靶向EIF2B作为ALS潜在疗法
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通过DNL343调节EIF2B活性是一种新型靶向性方法，具有治疗ALS的首创潜力。EIF2B是一种调节蛋白质合成的细胞内蛋白复合物，是神经元健康和功能所必需的。当ALS中神经元遭受应激压力时，EIF2B活性会被抑制。这将导致蛋白质合成受损，并形成“应激颗粒”。应激颗粒被认为是TDP-43聚合体的前体，而TDP-43聚合是ALS的标志性病理。DNL343旨在激活EIF2B，从而恢复蛋白质合成，分散TDP-43聚合物，改善神经元生存。
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发表于 2021-9-16 16:19:54
发表于 2021-9-16 16:47:13
