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马萨诸塞州坎布里奇，2021年8月31日——Amylyx制药公司（Amylyx Pharmaceuticals, Inc.）今日宣布：加拿大卫生部接受审查AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药上市申请(NDS)。 : m5 M' r+ c$ u$ Y
CENTAUR是一项137名ALS患者参与的多中心2期研究，包括6个月的随机安慰剂对照期和非盲长期随访期。正如之前所报告的，CENTAUR研究达到了ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）测量的减缓ALS进展的主要有效性终点。在肌肉力量、呼吸和住院治疗等测量的次要结果方面，AMX0035显示出数值上的益处。24周的随机期内，AMX0035组和安慰剂组的不良事件发生率相似（可参考：Amylyx公司宣布发表AMX0035治疗ALS关键CENTAUR试验的积极结果）。不过，AMX0035组中不良事件相关停药发生得更为频繁。 + B- P4 a g( w; D" z+ H) J$ `
对CENTAUR所有参与者近3年的总体生存分析显示，最初随机接受AMX0035治疗的患者的死亡风险比安慰剂组患者低44%（可参考：Amylyx公司新发表数据显示AMX0035对ALS患者有生存益处）。AMX0035组的中位生存期为25.0个月(95% CI,19.0-33.6个月)，安慰剂组为18.5个月(95% CI, 13.5-23.2个月)，差异为6.5个月。 6 C2 o2 L: _0 h) ^: C% `4 |
Amylyx公司计划2021年底前向欧洲药物管理局(EMA)提交AMX0035的上市许可申请（可参考：Amylyx公司计划在欧洲提交AMX0035治疗ALS的上市申请），并将继续与世界各地的卫生主管部门讨论AMX0035，包括美国食品药品监督管理局（FDA），以确定最合适的推进渠道。此外，公司计划2021年第三季度前在欧洲和美国启动3期PHOENIX试验。 9 E. W% z/ k( @+ g2 b# @/ \
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发表于 2021-9-1 20:10:46
发表于 2021-9-2 07:22:42
