加州卡尔斯巴德，2021年4月5日——Ionis制药公司(Ionis Pharmaceuticals, Inc.)今日宣布：启动ION363治疗携带肉瘤融合基因(FUS)突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的3期临床试验。携带FUS基因突变的患者会发展成罕见形式的ALS即FUS-ALS，是青少年ALS最常见的病因。
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大量证据表明FUS基因突变会导致毒性功能获得，造成FUS-ALS患者运动神经元快速进行性丢失。ION363是一种靶向FUS RNA的研究性反义药物，以减少FUS蛋白质的产生。在FUS-ALS小鼠模型中，反义介导的突变FUS蛋白质减少可以防止运动神经元丢失。通过靶向FUS-ALS的根本病因，ION363有潜力减少或防止患者的病情进展。 + M8 W/ \3 o) i! c+ }: @
该试验将由哥伦比亚大学埃莉诺和卢伽雷ALS研究中心主任Neil Shneider博士领导。得知Shneider博士在为爱荷华州FUS-ALS患者Jaci Hermstad开发治疗方法后，Ionis公司与其建立了合作。Ionis公司与Shneider博士分享了研究和专业知识，从而产生了专门为Jaci设计的实验性治疗方法。在Jaci精神和勇气的鼓舞下，Ionis公司决定投资临床研究，以便更多的患者可以接受ION363（也被称为“Jacifusen”）治疗。自Jaci之后，在Shneider博士通过美国食品药品监督管理局（FDA）扩大用药途径(有时被称为“同情用药”)发起的研究中，一些FUS-ALS患者已经接受了ION363的治疗。 ( Q# _! d+ J) Y, F& K$ R* X
Shneider博士说：“FUS-ALS是一种具有非典型侵袭性的ALS，涉及最年轻的患者。在我们扩大用药项目的基础上，对照临床试验是证明ION363有效性的最佳方式。”
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发表于 2021-4-7 11:44:21
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