一、基本信息 ; P' Q( V. x) ~6 X9 z6 ]& y9 l
1. 官方名称：评估Engensis治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者安全性的2a期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究 2. 招募：预计招募18人 3. 方式：生物制品Engensis 4. 试验类型：介入、随机、并行分配、四重盲法 5. 阶段：2期 6. 主办方：Helixmith 公司（Helixmith Co., Ltd.） 7. 合作者： 8. 主要研究人员：Yessar Hussain博士 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2020年11月17日 10. 实际开始日期：2021年1月27日，预计主要完成日期：2022年12月31日
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二、简单摘要
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这项研究的目的是评估Engensis肌内(IM)给药治疗ALS患者的安全性，与安慰剂进行比较。
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安全性将通过比较注射Engensis与安慰剂后的治疗诱发紧急不良事件(TEAEs)、治疗诱发紧急严重不良事件(TESAEs)、注射部位反应(ISRs)和其他特殊不良事件(AESIs)的发生率以及临床显著的实验室价值来进行评估。
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探索性终点包括：使用ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)以及精细和大肌肉运动功能的ALSFRS-R子项得分来评估肌肉功能；使用手持测力计(HHD)定量测试肌肉力量；使用ALS生活质量评估问卷(ALSAQ-40)评估生活质量；评估患者整体变化印象(PGIC)、临床整体变化印象(CGIC)和临床整体严重程度印象(CGIS)；使用缓慢肺活量(SVC)评估肺功能。 5 D4 V& C: J7 C/ z/ B
在研究期间还将进行肌肉活检，以进行未来的生物标志物分析。 2 e3 E* k4 ] M. c
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发表于 2021-3-20 00:24:03
发表于 2021-3-20 00:55:53
