/ B; Q4 x8 w1 J- h- }& c
在治疗后6个月的随访期间,未报告与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性
在6个月随访期的前3个月,观察到疾病进展有临床意义的下降,这与之前报告的A组研究结果一致
& [, y; d- v& T& F0 |, l
, E y8 N/ a0 G) {( u6 ]6 U
以色列耐斯齐奥纳,2020年12月15日——Kadimastem公司今日宣布了AstroRx®治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)患者1/2a期临床试验B组令人鼓舞的结果。该试验的主要目的是评估AstroRx®的安全性,次要目的包括初步有效性评估。
. o# Y* {1 m: S8 S' u4 K# F/ o1 C
B组5名患者均接受了250x10^6的AstroRx®细胞治疗,并完成6个月的治疗后随访。
8 K1 O: I5 u/ ^! w( [. X. c: E
在B组治疗后6个月的随访期间,未报告任何治疗相关的严重不良事件(SAEs)或剂量限制性毒性,表明所提供的AstroRx®剂量具有积极的安全性。
T+ s5 o4 ?0 U
研究人员对6个月随访期进行了一项有效性分析,基于ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)评估单次AstroRx®给药后治疗效果维持的时间。
( {9 ~$ L2 }4 j; y+ i) F
治疗前后ALSFRS-R斜率差异的评估显示,B组患者的ALS疾病进展速度,从治疗前3-4个月导入期的-1.43/月显著减少到治疗后3个月随访期的-0.78/月,反映出有临床意义的信号和疾病进展速度下降45%的统计显著性(p = 0.0023)。在治疗后6个月末,ALSFRS-R进展速度与治疗前测量的状况相似。
$ H7 D! M9 X# n: J( W
. @5 ?4 r5 m* F% j9 g1 I1 w
: r |' H4 R5 B( f# M
图:Kadimastem公司科学家正在查看组成AstroRx®产品的星形胶质细胞
1 N: {2 ?0 A/ }0 O4 h
该试验首席研究员、耶路撒冷哈达萨医学中心神经科ALS门诊负责人Marc Gotkine博士说:“经过6个月的随访,结果是令人鼓舞的,提示了单次AstroRx®给药后3个月效果的临床意义信号,并确认了安全性。这些结果支持进行AstroRx®重复给药治疗ALS患者的进一步随机对照临床试验,以延长单次给药所观察到的临床效果。”
, |4 @( G, }7 x8 |& D# _
Kadimastem公司创始人兼首席科学官Michel Revel教授补充道:“6个月的随访数据证明了AstroRx® 治疗ALS的安全性。研究结果也支持使用鞘内途径进行AstroRx® 细胞重复给药的策略。因此,我们计划在下一阶段的临床开发项目中继续采用这一策略。”
+ `$ j: q/ r; L2 a, t: Y. r6 B
关于AstroRx®
1 a( x# ^0 h9 c+ [/ X2 M- @) W
AstroRx®是Kadimastem公司在其符合GMP的设施开发和制造的细胞疗法产品。AstroRx®包含从人类胚胎干细胞(hESC)衍生的功能性、健康星形胶质细胞(神经系统支持细胞),旨在通过多种作用机制保护患病的运动神经元。
: L! S+ a! t4 X: B! I u
公司的技术可以通过标准的腰椎穿刺程序将AstroRx®细胞注射到患者的脑脊液(CSF)中。目标是为ALS患者大脑和脊髓中功能失常的细胞提供支持,以减缓病情进展,提高患者生活质量并延长预期寿命。AstroRx®已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予治疗ALS的孤儿药资格认定。
6 U, |* X% w N1 j& w6 w
, G$ ]: _2 G, ~