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在治疗后6个月的随访期间，未报告与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性
在6个月随访期的前3个月，观察到疾病进展有临床意义的下降，这与之前报告的A组研究结果一致
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以色列耐斯齐奥纳，2020年12月15日——Kadimastem公司今日宣布了AstroRx®治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者1/2a期临床试验B组令人鼓舞的结果。该试验的主要目的是评估AstroRx®的安全性，次要目的包括初步有效性评估。
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B组5名患者均接受了250x10^6的AstroRx®细胞治疗，并完成6个月的治疗后随访。
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在B组治疗后6个月的随访期间，未报告任何治疗相关的严重不良事件(SAEs)或剂量限制性毒性，表明所提供的AstroRx®剂量具有积极的安全性。
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研究人员对6个月随访期进行了一项有效性分析，基于ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)评估单次AstroRx®给药后治疗效果维持的时间。
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治疗前后ALSFRS-R斜率差异的评估显示，B组患者的ALS疾病进展速度，从治疗前3-4个月导入期的-1.43/月显著减少到治疗后3个月随访期的-0.78/月，反映出有临床意义的信号和疾病进展速度下降45%的统计显著性(p = 0.0023)。在治疗后6个月末，ALSFRS-R进展速度与治疗前测量的状况相似。
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图：Kadimastem公司科学家正在查看组成AstroRx®产品的星形胶质细胞
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该试验首席研究员、耶路撒冷哈达萨医学中心神经科ALS门诊负责人Marc Gotkine博士说：“经过6个月的随访，结果是令人鼓舞的，提示了单次AstroRx®给药后3个月效果的临床意义信号，并确认了安全性。这些结果支持进行AstroRx®重复给药治疗ALS患者的进一步随机对照临床试验，以延长单次给药所观察到的临床效果。”
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Kadimastem公司创始人兼首席科学官Michel Revel教授补充道：“6个月的随访数据证明了AstroRx® 治疗ALS的安全性。研究结果也支持使用鞘内途径进行AstroRx® 细胞重复给药的策略。因此，我们计划在下一阶段的临床开发项目中继续采用这一策略。”
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关于AstroRx®
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AstroRx®是Kadimastem公司在其符合GMP的设施开发和制造的细胞疗法产品。AstroRx®包含从人类胚胎干细胞(hESC)衍生的功能性、健康星形胶质细胞(神经系统支持细胞)，旨在通过多种作用机制保护患病的运动神经元。
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公司的技术可以通过标准的腰椎穿刺程序将AstroRx®细胞注射到患者的脑脊液(CSF)中。目标是为ALS患者大脑和脊髓中功能失常的细胞提供支持，以减缓病情进展，提高患者生活质量并延长预期寿命。AstroRx®已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗ALS的孤儿药资格认定。
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发表于 2020-12-18 01:21:34
发表于 2020-12-18 02:41:02
