纽约，2020年11月19日——Seelos疗法公司(Seelos Therapeutics, Inc.)今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予SLS-005（海藻糖）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药资格认定。
( x j% Z5 [' J& T8 o f; K2 D7 N& ]' m
FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物和生物制剂，旨在促进为罕见病开发疗法。该资格认定可以为制药公司提供财务激励，包括合格临床试验费用的税收抵免，某些FDA申请费的豁免，以及产品获批后7年的市场独占权等。 2 M4 E. Z' G' a7 b+ k0 ^
Seelos公司正在进行SLS-005治疗ALS的2b/3期、双盲、安慰剂对照试验。该试验计划招募160名家族性或散发性ALS患者，以3:1的比例随机接受药物或安慰剂治疗，并在24周进行主要终点测量，即ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）得分较基线的改变。次要终点也将在24周测量，包括缓慢肺活量（SVC）较基线的改变、肌肉力量、生活质量和其他疾病进展迹象。可参考：Seelos公司获得FDA批准启动SLS-005治疗ALS的2b/3期试验
) }6 S4 r- A6 @9 K
SLS-005之前已经获得FDA和欧洲药物管理局(EMA)授予治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑共济失调3型(SCA3)和眼咽型肌营养不良症(OPMD)的孤儿药资格认定。 { e& z. _8 y9 x4 ?8 `" j- Y
关于海藻糖（Trehalose） ( c, q. a4 a8 p3 n: u3 F
海藻糖是一种低分子量双糖(0.342kDa)，可以穿过血脑屏障，稳定蛋白质，重要地是，可以激活清除细胞物质的自噬过程。在几种异常细胞蛋白聚合或病理物质贮积相关疾病的动物模型中，它被证明可以减少错误折叠蛋白的聚合和病理物质的积累。海藻糖通过激活转录因子EB (TFEB，一种溶酶体和自噬基因表达的关键因子)而激活自噬。TFEB激活是一种新兴治疗靶点，可用于许多涉及贮积物质病理性积聚的疾病。 , [+ q9 [# [ {
. D5 K/ j) G& n8 [( @; g4 w | 
发表于 2020-11-20 09:31:58
发表于 2020-11-20 11:29:33
