Novus疗法公司（Novus Therapeutics）近日宣布收购Anelixis疗法公司（Anelixis Therapeutics）及其产品组合，包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)潜在疗法AT-1501，公司计划将其推进到治疗ALS和其他疾病的2期临床试验。
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AT-1501是一种靶向CD40配体(CD40L)蛋白的人源化抗体。CD40L存在于一些免疫细胞表面，参与调节免疫反应，可引发脊髓炎症，据报告ALS患者的CD40L通路过度活跃。而人源化则意味着该抗体来自非人类来源，但已经过修饰用于患者。除了ALS，AT-1501还可能被开发用于治疗接受器官和细胞移植、自身免疫性疾病和其他神经退行性疾病患者。
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AT-1501旨在通过阻断或延迟CD40L炎症反应的激活来减缓ALS发病或症状进展。在ALS动物模型中，它被认为可以显著延迟疾病发生，增加生存期，改善体重(意味着改善了肌肉健康)，美国食品药品监督管理局(FDA)因此授予其治疗ALS的孤儿药资格认定。
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即将进行的2期试验将在美国12个站点招募54名ALS成年患者。参与者将每两周接受一次AT-1501的递增剂量静脉给药，共11周。
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Novus公司总裁兼首席科学官Steven Perrin博士说：“CD40/CD40L信号通路的激活是介导抗体和细胞炎症反应的关键。我们正在开发抗体来抑制这一通路的激活，希望为自身免疫性肾炎和ALS或需要进行移植手术的患者提供新的治疗模式。” Steven Perrin博士之前是Anelixis公司创建者兼首席执行官。
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发表于 2020-10-6 19:44:46
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