浙大二院硫辛酸治疗ALS临床试验

尘雾

3 a: T& Z/ J$ X4 ?/ H" l5 k

       一、基本信息

       1. 官方名称：硫辛酸治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的随机、并行、安全性和有效性研究

       2. 招募：预计招募150人

       3. 方式：硫辛酸（Lipoic Acid）

       4. 试验类型：介入、随机、并行、单盲

       5. 阶段：

       6. 主办方：浙江大学医学院附属第二医院

       7. 合作者：

       8. 主要研究人员：

       9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2020年8月19日

       10. 预计开始日期：2020年9月1日，预计主要完成日期：2022年9月1日

       二、简单摘要

# \6 P+ G% T3 g

       该研究将评估硫辛酸治疗ALS的安全性和有效性，具体目标是比较硫辛酸组与对照组的运动功能和疾病进展。研究期间将记录的临床疗效指标包括延髓功能、运动功能和呼吸功能，安全性指标包括血尿常规、肝肾功能和凝血功能。

8 j) v5 T1 w2 [+ N) T

       三、详细描述

       该研究将招募150名ALS患者，随机分为硫辛酸组和对照组(每组75名患者)，为期5个月，共6个疗程。将在筛选/基线阶段、第3个疗程和第6个疗程进行临床有效性和安全性评估。具体目标是比较硫辛酸和安慰剂在以下方面的作用：1. 通过ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）、ROADS量表、上运动神经元量表、肌力量表和肌电图测量来评估硫辛酸能否改善ALS患者的运动功能，延缓疾病进展，延长生存时间；2. 收集肺功能来验证硫辛酸可能有助于呼吸功能的假设；3. 记录血尿常规、肝肾功能、凝血指数等安全性指标。

7 C: e% e2 g' q# y; f' D1 m

       四、招募标准

9 F6 F5 q' R7 m9 S2 d! o4 d

       纳入标准：1. 年龄20- 75岁(包括20岁和75岁)，不分种族或性别；2. El Escorial标准诊断为确定/很可能/很可能，实验室支持的ALS；3. ALSFRS-R每项得分≥2分；4. 发病2年以内；5. 基线呼吸功能：用力肺活量（FVC）≥70%；6. 疾病进展率FS≤1。

# v5 d" m$ z1 C$ o; c  y4 f# P1 P' v

       排除标准：1. 合并脑血管病、脊髓病、脊髓性肌萎缩、上肢远端青少年肌萎缩、多灶性运动神经病、肯尼迪病、癫痫等：2. 严重肾功能不全：3. 严重肝损伤；4. 明显心动过速或心动过缓；5. 合并恶性肿瘤、血液、消化或其他严重疾病；6. 妊娠和哺乳期女性患者；7. 在随机分组前30天内参与其他临床试验，或正在参与其他临床试验。

! u+ U7 b% l: E9 B. n, x( n

       本文编译自：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04518540

俞、治

谢谢

广州一枝花

幸运xzh

lxl

辛苦啦！

小小菲儿

学习

根哥

liangbingbing

谢谢

bigbang

感谢分享

bigbang

感谢分享