没有报告治疗相关严重不良事件或剂量限制毒性
在治疗后的最初3- 4个月期间，观察到疾病进展统计上显著的下降，表明AstroRx®细胞产品的临床益处，提示更高剂量和/或重复治疗可能获得长期疗效
C组已经招募首名患者。该组旨在进一步评估重复给药的安全性和长期有效性
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以色列耐斯齐奥纳，2020年1月6日——Kadimastem公司今日宣布了AstroRx®细胞治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者1/2a期临床试验A组有前景的结果。AstroRx®是一种“现成的”临床级星形胶质细胞产品，由Kadimastem公司开发和制造。该试验的主要目的是评估AstroRx®的安全性，次要目的包括初步有效性评估。A组全部5名患者均接受了100x10^6的AstroRx®细胞治疗，并完成了治疗后6个月的随访。
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在A组治疗后6个月的随访期间，未报告与治疗相关的严重不良事件（SAEs）或剂量限制毒性，提示AstroRx®治疗拥有积极的安全性。
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研究人员进行了6个月随访期的有效性分析，以评估治疗维持其疗效的时间范围。该有效性评估基于ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）进行，这是通过监测患者肌肉功能随时间变化来评估ALS进展的金标准。在治疗前3个月期间，ALSFRS-R平均每月下降-0.87分，这种下降速度与科学文献报道的相似。
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分析将治疗后3个月、4个月、5个月和6个月期间的疾病进展率与治疗前3个月期间的疾病进展率进行了比较。
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治疗后3个月ALSFRS-R的平均改变为每月+0.26分。这些结果显示，治疗前和治疗后3个月期间斜率的差异是统计上显著的（p=0.0023）。
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治疗后4个月ALSFRS-R的平均改变为每月-0.32。这些结果显示，治疗前和治疗后4个月期间斜率的差异是统计上显著的（p=0.0447）。
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这些发现表明，在治疗后3-4个月期间，疾病进展有所减少，为患者提供了潜在有意义的临床益处。
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在治疗后5个月和6个月期间，疾病恶化率与治疗前期间的疾病恶化率之间没有统计上显著的差异。
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这些研究结果表明，在治疗后3-4个月的时间内获得并维持了临床益处，并进一步提示更高剂量和/或重复给药可能获得长期疗效。此外，这些发现与B组和C组临床试验的设计相一致，因为B组将评估更高剂量的效果，而C组将考察重复给药的治疗效果。在B组中，较高剂量250x10^6的AstroRx®细胞治疗已经完成。C组已经招募首名患者，该组将评估AstroRx®重复给药的长期安全性和有效性，包括2次连续注射，间隔2-3个月。
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该试验首席研究员、耶路撒冷哈达萨医学中心神经科Marc Gotkine博士说：“ALS是一种毁灭性疾病，迫切需要新的治疗方法来更有效地减缓或停止它的快速进展。试验中A组患者接受了100x10^6的AstroRx®细胞治疗，结果令人鼓舞，因为治疗似乎是安全的。在完成6个月的随访后，初步数据分析显示，根据ALSFRS-R恶化率的测量，治疗后获得了持续3-4个月的疗效益处。该试验仍在继续，进行更高剂量和重复注射治疗。”
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Kadimastem公司创始人兼首席科学官Michel Revel教授补充说：“这些结果明确支持我们的AstroRx®细胞产品理想的安全性，为我们针对C组进行重复注射治疗提供了信心。由于A组在细胞注射后获得了至少3-4个月的临床应答，而B组将进行高剂量给药，C将包括2次重复注射，因此B组和C组都有望获得长期应答。积极的安全性也使得我们能够针对其他神经退行性疾病测试AstroRx®。”
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关于AstroRx®
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AstroRx®是一种Kadimastem公司开发和生产的临床级细胞治疗产品，包含从人类胚胎干细胞（hESC）衍生的功能性健康星形胶质细胞，旨在通过多种作用机制保护病变运动神经元。该公司的技术能够将AstroRx®细胞注射到ALS患者的脊髓液中，支持大脑和脊髓中的功能障碍细胞，从而减缓ALS病情进展并改善患者生活质量和预期寿命。在临床前研究中，AstroRx®被证明是安全和有效的，并已经获得FDA授予的孤儿药资格认定。
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发表于 2020-1-9 12:56:21
发表于 2020-1-9 13:42:15
