加州南旧金山，2019年12月18日——Cytokinetics公司今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的孤儿药资格认定。Reldesemtiv之前已经获得FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的孤儿药资格认定。与Astellas公司合作，Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、SMA以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。 % [1 Q9 }* n' S" e- L2 C
美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药物或生物制品。该资格认定将为药物开发商提供开发激励，包括：合格临床试验的税收抵免，处方药使用者费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。 + k7 t* x! ]# V$ O
“我们很高兴reldesemtiv获得FDA的孤儿药资格认定。” Cytokinetics公司研发执行副总裁Fady I. Malik博士说，“这是ALS药物开发激动人心的时刻。我们相信，reldesemtiv治疗可以直接解决ALS患者肌肉功能受损和无力问题，是对其他潜在疗法的补充。”
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发表于 2019-12-24 01:51:52
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