AcuraStem公司从其小企业创新研究（SBIR）基金获得300万美元2期资金，用于启动AS-1项目的第二阶段。该患者源性干细胞治疗项目旨在开发能够阻止肌萎缩脊髓侧索硬化（ALS）进展的小分子。 " z+ g7 p" Q% O6 Z6 @
该2期资金是在公司完成1期目标（AS-1项目的概念验证）后提供的，比计划提前了6个月。 ; Q, C+ G: |; D9 p* E4 F
“获得这笔资金对公司来说是一个重要的里程碑。” AcuraStem公司首席执行官Sam Alworth说，“这些资金，加上肌萎缩协会（MDA）的支持，将帮助我们加速AS-1的临床前开发，并将这种重要疗法引入ALS患者临床研究。” ) @0 C% P4 \* @7 p
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该潜在疗法是通过AcuraStem公司专有平台iNeuroRx识别的。iNeuroRx平台由南加州大学教授、公司联合创始人Justin Ichida开发，将收集自患者运动神经元的数据和人工智能相结合，以识别可能减缓或停止ALS进展的潜在治疗方法。 ! N. |* V6 K, G* U% I9 `
AS-1分子的保护作用最初是在一名C9-ALS患者的细胞中观察到的，C9-ALS是由C9orf72基因突变引起的家族性ALS。不过，进一步的研究表明，这些化合物还可以保护其他形式ALS患者的神经细胞，包括更常见的散发性患者。
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Ichida说：“我们测试了大部分获得批准的药物和许多其他化合物，看它们是否有能力挽救ALS患者的运动神经元变性退化。”
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“在我们筛选的所有治疗药物靶点中，AS-1的靶点是不同ALS患者神经元中最强大和最活跃的靶点之一。我们很高兴NIH已经同意支持基于这一靶点的临床候选疗法的开发。” 他补充说道。
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发表于 2019-11-26 01:12:52
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